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癌症藥物一向是FDA批准新藥的最大宗。2021年的趨勢，是針對特定遺傳特徵(基因突變)的標靶藥物治療。例如，以MET基因而言，默克集團(Merck KGaA)美加醫療保健事業體EMD Serono的口服藥物Tepmetko，獲批治療帶有MET基因變異的非小細胞肺腺癌(NSCLC)，且以每日僅需給藥一次的優勢，挑戰諾華(Novartis)鎖定相同突變藥物的競爭。
另一個例子是嬌生(Johnson & Johnson)和武田(Takeda)，雙方在EGFR 20基因突變的NSCLC搭配伴隨式診斷的藥物競爭已經開打。FDA先是在2021年5月批准了嬌生的注射型雙特異性抗體Rybrevant，搭配Guardant Health開發的伴隨式診斷，但就在9月，又批准了武田的口服藥Exkivity搭配賽默飛世爾(Thermo Fisher Scientific)的NGS伴隨式診斷，也是鎖定相同的突變種類。
此外，有些過去被認為不可成藥(undruggable)的標靶也出現突破，表現最為亮眼者是安進(Amgen)的Lumakras，鎖定肺癌細胞的KRAS突變獲得批准，這也激起其他像是Mirati、禮來(Eli Lilly)等競爭對手的信心。
不過，往年癌症療法都是FDA批准的最大看點，但今年人們更關注FDA在新冠肺炎(COVID-19)疫苗及療法的緊急使用授權(EUA)批准進度。目前為止FDA已經發出3張疫苗EUA，其中輝瑞(Pfizer)/BioNTech的Comirnaty是唯一獲取正式批准(full approval)的疫苗。
*其他趨勢：再生醫學、神經疾病、罕見疾病
除了癌症與疫苗，再生醫學、神經疾病、罕見疾病的批准也相當熱鬧。
再生醫學方面，異體細胞產品的再生療法，例如Mallinckrodt Pharmaceuticals的工程化皮膚產品Stratagraft，能夠為燒傷患者提供皮膚細胞生長的支架；由人稱「製藥金童」創業家Vivek Ramaswamy旗下公司Enzyvant Science開發的異體胸腺組織再生療法，治療新生兒罕見疾病先天性胸腺不發育綜合症(congenital athymia)。
神經疾病藥物方面，最大的看點莫過於百健(Biogen)的阿茲海默症新藥Aduhelm，該藥獲得FDA加速批准，成為20年來阿茲海默症的首個獲批新藥。其他神經領域藥物，包括：Supernus Pharmaceuticals的過動症(ADHD)療法Quelbree、Alkermes的思覺失調藥Lybalvi、艾伯維(AbbVie)的偏頭痛預防藥物Qulipta。
療法選擇有限的罕見疾病藥物看點，像是Sarepta Therapeutics推出的第三款裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide)療法——Amondys 45 (casimersen)，針對特定突變開發，是個人化藥物發展的關鍵。
另一項是Apellis Pharmaceuticals用於治療陣發性夜間血紅素尿症(PNH)的藥物Empaveli，向阿斯特捷利康(AstraZeneca)旗下子公司Alexion的明星藥發起挑戰；此外，賽諾菲(Sanofi)旗下子公司Genzyme的龐貝氏症新藥Nexviazyme獲批，成為繼2006年賽諾菲首獲批准之後，第二項龐貝氏症藥物。
有些罕見疾病，則是在2021年終於盼到首項療法。例如，Albireo Pharma的Bylvay，用於與罕見肝病相關的搔癢症(pruritus)，例如進行性家族性肝內膽汁滯留症(progressive family intrahepatic cholestasis)。
與其他肝病相關的搔癢症藥物也在今年通過，例如Cara Therapeutics的Korsuva，治療對象是正在接受血液透析(dialysis)患者的搔癢症；Mirum Pharmaceuticals的Lyvmarli，則是治療阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome)引起的搔癢症。
超罕見疾病(ultra-rare disease)也有進展，例如BridgeBio Pharma的Nulibry，治療A型鉬輔因子缺乏症(molybdenum cofactor deficiency type A)，此疾病全球患者僅有150人，因此BridgeBio改以確診此疾病的自然生活史作為比較。Nulibry不僅是此超罕見疾病的首項獲批療法，也是BridgeBio的第一項獲批藥物。
參考資料：https://medcitynews.com/2022/01/cancer-therapies-lead-way-as-fda-tallies-60-drug-approvals-in-2021/
(編譯 / 吳培安)
