賽諾菲(Sanofi)重新考慮了其在基因治療藥物的開發策略，日前(2021年12月30日)終止與Sangamo Therapeutics共同開發個人化自體細胞療法的合作協議，將發展重點轉移到異體(allogeneic)通用基因治療藥物上。

賽諾菲和Sangamo才在上個月，公布以SAR445136治療鐮刀型紅血球疾病(SCD)的臨床1/2期試驗PRECIZN-1，初步概念驗證了其有效性和安全性，展現鋅指核酸酶基因編輯細胞療法的治療潛力，成為以CRISPR基因編輯細胞療法治療SCD的Vertex公司的競爭對手。

但在臨床1/2期試驗為其最後一個受試者提供細胞療法之前(2022年第三季)，賽諾菲就會退出。賽諾菲將在2022上半年，將兩者合作開發的鋅指核酸酶基因編輯的候選細胞療法SAR445136，相關權利和義務移交給Sangamo，而Sangamo將繼續推進此項目。

在披露這一消息時，Sangamo將賽諾菲的退出歸因於：「賽諾菲改變了戰略方向，將重點放在異體的通用基因治療藥物，而不是自體的個人化細胞療法。」

賽諾菲去(2021)年以3.08億歐元(約3.49億美元)收購了荷蘭細胞治療公司Kiadis Pharma，從而獲得異體細胞療法平台，該平台能夠為癌症和傳染病生產即用型(off the shelf)的自然殺手細胞(NK細胞)療法。

賽諾菲與Sangamo的關係，要從百健(Biogen)於2014與Sangamo合作說起：兩者合作的項目後來作為Bioverativ的一部份，於2017年從百健公司分拆出來，賽諾菲又於2018年以116億美元收購Bioverativ。

但是，賽諾菲在2021年12月中，將Bioverativ的兩個SCD早期開發藥物，授權給Global Blood Therapeutics，然後就拋棄了Sangamo聯盟。

2014年，Sangamo從百健收到2000萬美元的預付款，並在接下來的幾年獲得1350萬美元的里程碑收入。由於賽諾菲在SAR445136在早期臨床試驗完成之前就離開了，Sangamo的里程碑收入將遠遠低於最大值2.763億美元。  

不過，Sangamo還有時間從SAR445136賺更多錢。由於12月發布的數據，顯示該細胞療法可以預防血管阻塞危機(vaso-occlusive crisis, VOC)，Sangamo計劃探索此候選療法的其他出路，包括可能尋找新的合作夥伴。

參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/sanofi-tears-up-sangamo-cell-therapy-deal-pivot-to-off-shelf-approaches

(編譯/劉馨香)