美國時間25日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，暫停Mustang Bio的泡泡男孩病，又稱為X性聯嚴重複合型免疫缺乏症(X-linked severe combined immunodeficiency, X-SCID)的基因療法，原因是化學、製造與管制(Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC)出現問題。消息一出，讓Mustang的股價在盤前下跌13%。
 
事實上，Mustang Bio在18個月前也因為CMC問題，被FDA宣布暫停，此次是第二次暫停。
 
Mustang Bio於2021年12月提出新藥臨床試驗(Investigational new drug, IND)申請，若獲准許，將進行臨床2期研究，評估該基因療法MB-207的安全性、耐受性和有效性。
 
若該基因療法獲FDA批准，將有望獲得罕見兒科疾病優先審查憑證(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, RPDPRV)。
 
Mustang Bio的基因療法MB-207，先前已被授予孤兒藥資格(Orphan Drug Designation)與罕見兒科疾病用藥認定(Rare Pediatric Disease Designation)。
 
該基因療法使用慢病毒載體(Lentiviral vector)，用於治療已接受過造血幹細胞移植治療無效，需要其他療法的患者。
 
X性聯嚴重複合型免疫缺乏症是一種罕見的遺傳疾病，每22.5萬名新生兒中就有1名患者，由於免疫系統中T細胞的數目低下或功能缺陷所引起的免疫缺陷疾病，使兒童的免疫系統嚴重受損，而導致細菌、病毒及黴菌的嚴重重複性感染，亦會發生慢性腹瀉或生長遲緩，若未加以治療，多數會在出生後一年內死亡。
 
病人因不能和外界接觸，需生活於無菌艙中，因此又稱為泡泡寶寶、泡泡男孩。
 
而Mustang Bio先前另一項基因療法MB-107，目前正在聖猶達兒童研究醫院(St. Jude Children's Research Hospital)、加州大學舊金山分校的貝尼奧夫兒童醫院(UCSF Benioff Children's Hospital)和西雅圖兒童醫院(Seattle Children's Hospital)進行臨床2/3期試驗，用於治療2歲以下，被新診斷出罹患SCID的嬰兒。
 
不過，在2020年6月，MB-107的臨床1/2期試驗也曾被FDA暫停，但在2020年12月獲FDA准許繼續進行試驗。
 
在2021年，Mustang繼續進行MB-107的臨床1/2期試驗，Mustang招募10名患者，以及先前已經接受治療的15名患者數據進行分析，該25名患者將與過往曾接受造血幹細胞移植的患者進行對照。
 
Mustang預計將在2022年第三季度，啟動MB-107的關鍵2期臨床試驗。
 
Mustang執行長Manuel Litchman表示，由於我們擁有先前MB-107在CMC的經驗，因此我們相信敝公司的CMC團隊可以解決FDA對於MB-207的疑慮。
 
參考資料：https://endpts.com/fda-slams-door-to-pivotal-trial-for-bubble-boy-disease-gene-therapy-as-mustang-bio-runs-into-another-hold/
 
(編譯/李林璦)