RNA熱潮橫掃各大藥廠，美國時間17日，嬌生(J&J)旗下的楊森藥廠(Janssen Pharmaceutica NV)宣布與專注於開發靶向RNA的小分子療法公司Remix Therapeutics合作，楊森將獲得3個靶向免疫和腫瘤學特殊RNA靶點用於開發小分子療法，Remix則將收到4500萬美元的預付款，加上未來的里程碑付款與權利金，總交易金額上看10億美元。
 
許多藥物都集中靶向致病的蛋白質，但Remix是瞄準製造致病蛋白質的RNA種類，希望透過小分子藥物來調節這些RNA加工(RNA processing)過程，Remix的REMaster平台可以設計出選擇性降解RNA、增強RNA表現、誘導外顯子跳躍或挽救遺傳性病變的分子。
 
透過該平台，便能識別RNA加工的模式，進一步修改致病基因的表現，開發出突破性的療法。
 
Remix是一家於2020年12月成立的新創公司，A輪募資募集8100萬美元，由Foresite Capital領投，此次與楊森合作，若有任一款藥物進入市場，Remix將可能獲得超過10億美元的里程碑金，還獲得藥物銷售的權利金，在協議中，Remix可以選擇承擔其中一項療法臨床開發的部分成本，以換取更高額的權利金。
 
RNA由於其難以與小分子結合，因此一直是藥物開發者難以捉摸的靶點，除了Remix外，還有兩家公司Ribometrix 和Arrakis Therapeutics都在研究RNA結構，以尋找小分子藥物可以與之結合的位點。
 
這兩家公司也同樣受到醫藥大廠的青睞，例如，Ribometrix就與Vertex Pharmaceuticals和羅氏子公司Genentech建立了研發聯盟，總合作金額上看7億美元；而Arrakis則與羅氏(Roche)簽署1.9億美元的協議共同合作研發RNA藥物。
 
此外，Skyhawk Therapeutics也正在與必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)、默沙東(MSD)、武田製藥(Takeda Pharmaceutical)、百進(Bioge)和Genentech等公司合作開發靶向RNA的小分子療法。
 
參考資料：https://medcitynews.com/2022/02/jj-partners-with-startup-remix-aiming-to-treat-disease-by-tuning-rna/
 
(編譯/李林璦)