近(16)日，眼部罕見疾病療法開發商Apellis Pharmaceuticals，公布其治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan，兩項三期試驗的新長期研究結果，結果顯示皆可減少地圖狀萎縮(GA)病變，且隨時間增加，其效果更佳。這些數據將包含在Apellis於2022年第二季，向食品藥物管理局(FDA)提交的新藥申請(NDA)中。
 
視網膜地圖狀萎縮是乾性黃斑部病變(Dry AMD)最嚴重的期別，會導致患者視力喪失失明，目前已知免疫系統中過度活化的補體，會引起或促進AMD發生，但目前為止，FDA尚未批准可精確控制補體C3表現的治療方法。
 
Apellis開發的pegcetacoplan是一種可靶向補體C3的療法，Apellis正在進行兩項分別稱為Oaks(納入637名患者)和Derby(納入621名患者)並為期36個月的三期研究。
 
去(2021)年11月，Apellis公布兩項結果時，當時追蹤的時間點，僅有Oaks試驗達到顯著效果，而Derby卻沒有相似顯著的結果。
 
此次公布追蹤18個月的新結果發現，在Oaks試驗中，每月治療組中顯示，GA病變顯著減少22%，隔月治療組中結果也降低16%，達到每個月治療終點。
 
而Derby的試驗結果，在每月治療組中顯示，GA病變減少13%，隔月治療組則減少12%；但與第0-6個月相比，6-12個月治療數據顯示，每月治療GA病變減少 17%，每隔一個月治療減少16%，治療效果持續到18個月，顯示該藥隨著時間的延長，效果也有所提升。
 
Pegcetacoplan除了用作AMD視網膜地圖狀萎縮治療，同時也是Apellis的罕見疾病藥物Empaveli的活性成分。
 
去年5月Empaveli已取得美國FDA批准，治療罕見陣發性夜間血色素尿症(PNH)，成為全球第三款治療PNH藥物，也是目前少數可針對多種疾病的補體C3療法。
 
資料來源：https://medcitynews.com/2022/03/apellis-pharma-eyes-a-shot-at-getting-first-fda-approval-in-rare-vision-disorder/

(編譯/彭梓涵)