禮來(Eli Lilly)一連兩起大交易！美國時間8日，禮來先是宣布與SanegeneBio達成總額高達12億美元的合作，開發針對代謝疾病的RNAi(RNA interference)療法；10日又宣布與基因療法公司MeiraGTx簽署交易總額上看4.75億美元的合作協議，獲得一款超罕見眼疾療法授權，以及其他眼科基因療法技術。
 
值得注意的是，SanegeneBio是禮來今(2025)年的第4起十億美元級交易。在這之前，禮來分別在1月斥資25億美元收購實體癌療法開發商Scorpion，5月斥資10億美元收購鴉片類止痛藥開發者SiteOne，6月斥資13億美元收購Verve擴展心血管基因編輯療法。
 

RNAi新創SanegeneBio獲禮來逾12億美元合作 

 
根據SanegeneBio透露的協議內容，他們將從禮來獲得一筆預付款、股權投資及近期里程碑金，以及涵蓋藥物發現、開發、監管、商品化等各階段里程碑金，共計12億美元；若合作項目順利上市，SanegeneBio還可依據淨銷售額，另外獲得分級權利金。
 
雙方將利用SanegeneBio專有的LEAD平台(全名為配體與增強子輔助遞送，Ligand and Enhancer Assisted Delivery)，開發能將RNAi療法專一性地遞送到特定組織的突破性療法，例如肌肉、脂肪組織或中樞神經系統。SanegeneBio表示，透過LEAD平台，甚至有望開發出每年只須給藥兩次的皮下注射長效療法。
 
SanegeneBio將負責合作範圍中LEAD RNAi分子的發現與鑑定，禮來則會接手後續的臨床試驗申請(IND)、臨床開發與商品化。不過，目前雙方僅表示將針對代謝疾病開發突破性療法，但尚未透露鎖定哪些特定疾病或標靶。
 
SanegeneBio是一家成立於2021年的生技新創公司，於美國波士頓、中國上海及蘇州設有研發中心。其運用LEAD組織選擇性RNAi遞送技術，專注於RNAi療法開發。目前產品線涵蓋自體免疫腎臟病、肥胖症、心血管代謝疾病等，並已啟動4項臨床試驗，但目前都尚未進入臨床三期試驗階段。
 

禮來斥資4.75億美元 攜手MeiraGTx開發眼科基因療法

 
在禮來於美國時間10日宣布與MeiraGTx的合作中，根據合作協議，MeiraGTx將獲得禮來7500萬美元的預付款，並有資格在未來獲得4億美元的里程碑金，禮來則可取得MeiraGTx正在開發中的遺傳性眼疾基因療法AAV-AIPL1之授權，以及多項眼科疾病之基因療法技術。
 
AAV-AIPL1基因療法，鎖定的是AIPL1基因突變所引發的超罕見嚴重眼疾——第4型萊伯氏先天性黑矇症(LCA4)，正在臨床二期開發中，並已獲得美國食品藥物管理局(FDA)的罕見兒科疾病認定(RPDD)。
 
透過此次合作，禮來還有獲得將MeiraGTx的基因療法技術運用在其他眼科標靶的權利，特別是MeiraGTx所開發的新型玻璃體內注射衣殼(intravitreal capsids)、人工智慧生成啟動子(AI-generated promoters)、眼部基因編輯的核糖開關(riboswitch)等技術。
 
除了此次授權給禮來的AIPL1相關LCA4療法，MeiraGTx目前旗下還有3項療法進入晚期開發階段，包括：放射治療引發口乾症狀療法AAV-AQP1，正在樞紐性臨床二期試驗、有望提前取證；帕金森氏症療法AAV-GAD，預備進入臨床三期；與嬌生(Johnson & Johnson)合作的X性聯遺傳視網膜色素病變(XLRP)療法Botaretigene sparoparvovec，已經完成臨床三期試驗。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/deals/lilly-makes-1-2b-rnai-pact-with-sangeneBio-targets-metabolic-diseases
https://www.biospace.com/business/lilly-doubles-down-on-eye-diseases-adding-to-bd-spree
 
(編譯 / 吳培安)