美國時間25日，默沙東(MSD)宣布，其用於治療肺動脈高壓(PAH)的活化素(activin)訊號抑制劑Winrevair(sotatercept)臨床三期試驗的期中分析達主要臨床終點，可降低第三、四級較嚴重的PAH患者首次發病或死亡風險。該藥物是首款被批准用於治療PAH的活化素訊號抑制劑。
 
Sotatercept是默沙東2021年以115億美元收購罕病藥廠Acceleron而獲得，先前在今年3月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，並已在全球36國獲批，目前正在日本進行審查中，不過，先前批准均是用於治療第一級的PAH患者。
 
在此次臨床三期研究中，共招募172名受試者，分為sotatercept加標準護理治療組與安慰劑加標準護理組，評估sotatercept以最大耐受劑量治療PAH患者，其主要臨床指標為患者發生全因性死亡事件、肺移植事件或PAH惡化導致住院超過24小時等；次要臨床指標為總存活率、無移植存活率等。
 
在該項臨床三期試驗期中分析中發現，sotatercept治療組達到臨床試驗主要終點，可改善第三、四級PAH患者首次發病時間或死亡風險。因此，默沙東宣布將提前停止研究，讓全部參與受試者可有機會獲得sotatercept治療。
 
PAH的市場龐大也十分競爭，台灣有國邑*(6875)開發藥械合一的長效緩釋劑型與吸入霧化器械的新劑型新藥L606，可用於治療PAH與PH-ILD(第三類肺高壓)，並授權北美、歐洲、日本等主要市場給美商Liquidia；中東、北非及土耳其(MENAT)地區的商業化則授權給Menagen，目前L606揭露的授權總里程碑金合計達3.8625億美元(約新台幣123億元)。
 
國邑總經理甘霈指出，今年3月FDA核准2款治療PAH新藥上市，分別為默沙東的sotatercept與嬌生(J&J)的Opsynvi。其中sotatercept屬於全新機制新藥，為注射劑型，患者每3週接受一次注射，並可搭配現有三大路徑療法使用以提高運動能力，降低疾病惡化風險；而嬌生的Opsynvi則是整合現行二款口服藥物(Macitentan與Tadalafil)的複方錠劑，其最大目的在於延長旗下產品Opsumit的銷售生命週期，非創新機制藥物。
 
甘霈表示，默沙東與嬌生的2款新藥，因機轉作用與L606不同，皆非L606的競品，反而是sotatercept新藥的上市將有助延緩現有PAH病患的病情惡化速度，擴大標準治療藥物的市場規模，而L606挾吸入型的高便利與低副作用，有機會與新機制藥物合併使用。
 
參考資料：https://finance.yahoo.com/news/merck-announces-pivotal-phase-3-114500866.html
 
(編譯/李林璦)