近(16)日，諾華(Novartis)宣布，其癌症小分子藥組合「Tafinlar (dabrafenib)+Mekinist (trametinib)」，已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療具BRAF V600E突變的低級別神經膠質瘤(LGG)兒童，此為該藥物組合獲得的第六項適應症，也是首次獲批可用於兒童患者。

本次標靶藥物組合，獲批治療族群為1歲以上兒童。FDA的批准，是基於一項臨床二/三期試驗結果，該試驗顯示，接受聯合治療的患者整體反應率(ORR)為47%，顯著高於僅接受化療的11%。

此外，在中位追蹤18.9個月後，患者的中位無惡化存活期(PFS)為20.1個月，而化療組則為7.4個月(p≦0.001)。

安全性方面，在該試驗中觀察到藥物的副作用，與其用於其他適應證實相似，最常見的不良作用包括：發熱(68%)、皮疹(51%)、頭痛(47%)、嘔吐(34%)、肌肉骨骼疼痛 34%)、疲勞(33%)等。

Tafinlar/Mekinist組合在此相適應症中，已獲FDA的突破性療法認定；諾華表示，低級別神經膠質瘤是最常見的兒童腦癌種類，而其中有約15~20％病童具有BRAF V600突變，且已知該突變會導致存活率降低、化療反應也較差。

諾華美國腫瘤學執行副總裁Reshema Kemps-Polanco表示，此聯合療法本次取得新適應症，為一項新的標準治療選擇；他也感謝所有參與臨床試驗的家庭，能為這些腦癌兒童帶來新希望。

該藥物組合過去已獲批用於包括黑色素瘤、甲狀腺癌和肺癌等多項實體癌，患者皆需具有BRAF V600E突變。諾華表示，Tafinlar/Mekinist組合在2022年的銷售額約為17億美元。

Mekinist最早於2013年首次獲批，可用於治療晚期黑色素瘤，當時該藥物為葛蘭素史克(GSK)所持有，其之後將Mekinist與Tafinlar合併研究，並於2014年，以兩藥物組合取得同項適應症批准。

隨後，GSK因業務調整而將該藥和其多數腫瘤學產品，以約160億美元出售給諾華，該交易於2015年3月完成。

參考資料：https://endpts.com/novartis-tafinlar-mekinist-combo-scores-new-indication-in-pediatric-brain-cancer/

(編譯/巫芝岳)