近期，全福生技(6885)公布旗下3項核心眼科新藥研發同步取得關鍵里程碑進展。對於從武田藥廠返台、接下總經理一職滿3年的徐文祺來說，讓她最有感的，不只是神經營養性角膜炎(NK)的臨床二期試驗陸續看到改善數據，還有一位輪狀角膜幹細胞缺損已達法定全盲的患者，在經過一年恩慈治療後，視力有所恢復。
 

歷經一年治療 全盲患者看見日常

 
這名患者罹患的是極為嚴重的輪狀角膜幹細胞缺損，合併多重先天性眼部結構異常與基因缺陷。徐文祺說，他的狀況從小眼睛就不好，虹膜本身不完整、前方還有缺口，隨著年紀增長，問題愈來愈多，最後幾乎完全看不見，只能在極近距離下勉強辨識光影，早已被判定為法定全盲。
 
在接觸全福之前，這名患者已經看過8位美國的角膜專科醫師，得到的回應幾乎一樣，沒有藥、沒有治療選項，「只能等奇蹟」。
 
轉折出現在去年。這名住在美國西雅圖的患者，透過不同管道得知，有家來自台灣的公司，正在美國進行眼科新藥研究，後來輾轉透過駐美國台北經濟文化代表處與全福取得聯繫。
 
由於其病況不符合當時全福美國臨床試驗的收案條件，也非公司臨床試驗的主責研究醫師(PI)體系內病例，經多方協調與轉介後，案件最終由賓州大學(UPenn)眼科醫師Bennie Jeng接手評估。
 
他找上的這位眼科醫師，是輪狀角膜幹細胞缺損領域的重要意見領袖(KOL)，長期處理各類重症個案，臨床經驗相當豐富。巧的是，Bennie Jeng的父母來自台灣，本人則在美國成長。
 
「一開始他其實是很保留的。」徐文祺坦言，Bennie Jeng並沒有因為藥物來自台灣而特別期待。之所以願意坐下來討論，純粹是病人主動找上門，在確認BRM421藥物作用機轉與完整的安全性資料後，才抱著安全的話，不妨一試的心態，同意以恩慈療法方式嘗試。
 
徐文祺分享，病人用藥初期，回診時即回饋，過去眼睛長期存在的異物感與疼痛明顯減輕，但當時Bennie Jeng判斷可能只是心理作用，醫師對其持保留態度。
 
直到治療到半年左右，隨著視力從原本僅能在約30公分內辨識模糊手影，逐步提升到能進一步閱讀視力表，Bennie Jeng開始意識到確實出現實質變化。
 
「最近我們也收到病人長篇的信件回饋，他的狀況仍在改善中，現在已經可以滑手機、寫信，能做的事情和一般人越來越接近。可以想見，這對他的生活品質帶來了非常大的改變。」徐文祺表示。
 

從單一個案出發 開展更多適應症的臨床可能

 
也因為看到病人的療效，Bennie Jeng進一步提出，是否向美國食品藥物管理局(FDA)申請擴大使用臨床試驗(Intermediate-size Patient Population Expanded Access)，目前已獲得核准，預計收納多名缺乏有效治療選項的嚴重輪狀角膜幹細胞缺損患者，並評估是否能進一步延伸到其他相關適應症。
 
值得注意的是，Bennie Jeng不只主導Expanded Access也主動邀請多位在此領域有相當經驗的同事一同加入。
 
徐文祺指出，眼科KOL之間長期保持密切交流，臨床觀察往往在專業社群中迅速傳播。隨著治療成果逐步浮現，也吸引其他醫療中心主動關注，包括美國排名第一的眼科醫院邁阿密大學Bascom Palmer Eye Institute的眼科教授積極向全福提出申請拓展性臨床試驗的合作。
 
徐文祺表示，這類眼科疾病本身異質性很高，因此團隊也希望從目前累積的治療經驗中，逐步釐清哪些病人族群，能在較短時間內真正受益，讓藥物更有效率地送到最需要的病人手中。她也透露，未來將持續邀請Bennie Jeng參與其他臨床研究，深化後續適應症與臨床布局。
 
回到BRM424上，徐文祺指出，目前進行的臨床二期試驗收案已超過半數，整體來看，多數病人都觀察到明顯的改善，她表示，團隊也正與NK領域中、過去臨床試驗收案數最多的兩位主要試驗主持醫師合作，預計今年上半年能完成收案。
 
三年前回到台灣，徐文祺目的就是希望能為台灣生技產業做一點事。如今，看到台灣研發、土生土長的藥物，開始在國際臨床場域中被實際使用，並為病人帶來巨大改變，對她來說，是一個意義深遠的里程碑。
 
(報導/彭梓涵)