2022國際視覺與眼科學研究權威盛會(ARVO)於5 月1 日至4 日在美國科羅拉多州舉行，近(4)日，仁新醫藥(6696)子公司Belite Bio(NASDAQ: BLTE)的LBS-008澳洲臨床試驗計畫主持人雪梨大學John Grigg教授受邀於ARVO大會上發表其眼科新藥Tinlarebant (LBS-008)治療斯特格罕病1b/2期臨床期中成果。
 
數據顯示，該藥不只降低視黃醇結合蛋白4(RBP4)達80%-90%，並且呈現良好的安全性與耐受性，能抑制或減緩病患視網膜上的減少自發螢光(definitely decreased autofluorescence, DDAF)範圍、具改善視力潛力。
 
此次在ARVO年會報告者，為LBS-008澳洲臨床試驗計畫主持人、雪梨眼科主任、雪梨眼科醫院和兒童醫院眼科顧問醫師。
 
斯特格病變為一種遺傳性眼科罕見疾病，因該疾病致病基因ABCA4突變，導致有毒物質A2E在眼底黃斑部快速累積。目前已有文獻證實，病患於18歲前發病者，其減少自發螢光範圍(DDAF)每年會以0.69-0.78mm²的面積擴大，視力衰退非常快速。
 
John Grigg表示，Belite啟動的臨床1b/2期試驗，主要招募13名12-18歲的斯特格病變視力快速惡化族群，進行一項多中心、單臂、開放標籤的研究，以評估Tinlarebant治療2年期內，藥物的耐受性、安全性與有效性。
 
該臨床1b/2期試驗，有12名受試者，每日接受5mg劑量的口服Tinlarebant治療，其中1名受試者則接受2mg口服Tinlarebant治療。
 
目前13名患者都接受至少7個月的治療，在最佳矯正視力(BCVA)檢查中，13名受試者中有8名至少一眼視力、而其中2名雙眼視力得到改善。
 
而在視網膜眼底自發螢光攝影(FAF)檢查上，13名受試者中有12名視網膜上的DDAF沒有變化，顯示視網膜受損範圍未出現明顯擴大。
 
除此之外，6名患者至少都有一隻眼睛的橢圓體區(Ellipsoid Zone, EZ)細胞膜出現變厚變寬結果，顯示EZ缺損有改善的現象，其中3名患者甚至雙眼都有改善。
 
視力與EZ缺損皆是不可逆的損傷，而患者僅在服用Tinlarebant 5mg劑量，不只延緩甚至抑制視網膜上的DDAF擴大，還讓EZ細胞膜變厚變寬，是臨床試驗過去以來，未曾出現過的研究結果，此結果也提供強而有力的證據，證明Tinlarebant有潛力穩定斯特格病變的進程，更具改善視力的可能性。
 
John Grigg表示，臨床2期試驗下一階段數據，預計今年最後一季出爐，屆時所有受試者將完成12 個月的治療。
 
而正在進展中的三期試驗，預計會在全球收案60人，現階段已獲得英國、瑞士、香港、台灣監管單位核准執行；三期試驗也將觀察病患視網膜的DDAF擴大速度是否獲得減緩甚至抑制，作為試驗主要結果量測 (Primary Outcome Measures)，以目前1/2b試驗結果來看，在減緩甚至抑制DDAF上，Tinlarebant已展現明顯效果。

資料來源：https://www.globenewswire.com/news-release/2022/05/05/2436733/0/en/Belite-Bio-Presented-Interim-Results-of-LBS-008-Phase-1b-2-Study-in-Adolescent-STGD1-at-ARVO-Annual-Meeting-2022.html
 
(編譯/彭梓涵)