今(8)日，台灣醫界聯盟基金會舉辦「創新生醫臨床試驗進階研習班」，邀請來自國衛院、醫藥品查驗中心、資策會及藥技中心的專家代表，針對臨床試驗新趨勢「真實世界證據(RWE)的臨床試驗應用」進行授課，以使我國臨床試驗從業人員掌握臨床試驗最新趨勢與概念。
 
新冠疫情期間，將健保紀錄、疾病登記、甚至是穿戴式裝置數據等真實世界數據(RWD)，或是將RWD經適當方式分析產出的RWE，應用在醫藥品的研發、風險監測、確效評估等過程的效益備受矚目。例如，輝瑞(Pfizer)與莫德納(Moderna)研發的新冠肺炎(COVID-19)疫苗，均在上市後透過RWD來推估其安全性，以及對於病毒變異株之保護力。
 
然而，應用RWE的臨床試驗所得結果，究竟能否與被視為黃金標準的隨機對照試驗(RCT)相比？國衛院蕭金福研究員提醒，傳統臨床試驗RCT與應用RWE是兩種不同的研究取向，RCT更著重於確效(efficacy)，而RWE則重視效益(effectiveness)。
 
蕭金福認為，以目前的研究而言，RCT仍然難以被取代，RWE雖然有許多潛力，但是差異性(discrepancy)與干擾因子(confounding)的控制，仍是目前最大挑戰。
 
國衛院楊奕馨研究員指出，應用的重點在於「RWD是否有足夠的品質來產生有效的科學證據」，RWE必須建立在透明化的資料處理及分析過程；針對干擾因子(confounding)的挑戰，她建議可以透過如配對(Matching)、加權(Weighting)等統計工具加以應對，但分析方法必須與時俱進。
 
醫藥品查驗中心王亞蕾小組長亦強調，數據適用性(fit for use)、研究執行合規性、研究設計適切性都會影響RWE的強度。業界期待透過RWD與RWE作為單臂臨床試驗的外部對照組，但最重要的是：使用的資料是否有可比性？
 
醫藥品查驗中心蔡貴鳳小組長，則以審查者的角度，提供應用RWE執行良好的試驗的七項建議，從研究計畫與統計計畫的設計、分析方法的種類、RWD數據蒐集與品質的重點，到試驗監測與安全性通報等，皆有應依循的原則。
 
資策會科法所蔡鐙墴博士，以臺灣蒐集再生醫療RWD為例，建議可依循個資規範及參考美國FDA生物製劑申請指引，來規劃RWD之研究、來源、蒐集、處理與利用。
 
台灣醫界聯盟基金會林世嘉執行長指出，2020年起我國跟隨歐美日本等先進國家的腳步，發表了利用RWD/RWE研發醫藥品研發與設計研究的指引，而衛福部食藥署(TFDA)也在今年4月25日，發表了「真實世界數據與證據輔助醫療器材決策管理參考文件」，讓我國於研究設計、臨床試驗、藥品與醫材議題，均已有相應的RWD初步指引，可期待未來更完整的治理架構並促進產業發展。