今(20)日，仁新醫藥(6696)代子公司Belite Bio(Nasdaq：BLTE)公告，用於治療斯特格病變(又稱「遺傳性青少年黃斑部病變」，STGD1)口服候選新藥LBS-008繼向中國遞交三期臨床試驗申請後，已向美國食品藥物管理局(FDA) 遞交STGD1三期臨床試驗申請，積極搶攻全球前二大醫藥市場，鑒於LBS-008已獲FDA授予快速審查認定(Fast Track Designation)，將有利於加速未來申請美國藥證時程。
 
仁新表示，STGD1一b/二期臨床試驗之二期部份6個月數據顯示，13位受試者中，有8位至少一眼的視力有所改善，其中2位病患的雙眼視力均獲得改善；此外，僅一位受試者出現視網膜萎縮(DDAF)。
 
仁新董事長林雨新表示，STGD1二期臨床的數據正面，仁新已啟動其全球三期臨床，目前已獲香港、英國、台灣、瑞士、澳洲等核准執行並已啟動收案，以加快臨床開發速度早日為STGD1和乾性黃斑部病變患者帶來治療方法。
 
美國哥倫比亞大學愛德華-哈克尼斯眼科研究所(Edward S. Harkness Eye Institute)教授兼研究主任Rando Allikmets博士，是發現ABCA4基因突變為導致STGD1發病主因的第一人。
 
他指出，STGD1和乾性AMD導致的視力受損是不可逆轉的，且尚無美國FDA核准的藥物。他認為減緩視網膜萎縮範圍的擴大速度，將有助患者保持視力，並大幅提高患者的生活品質。
 
Allikmets進一步表示，「Belite的臨床前和臨床試驗數據支持LBS-008有此效果，因此值得進一步研究使LBS-008成為一款可治療STGD1，甚至可治療乾性AMD的藥物。」
 
美國史丹佛大學醫學院拜爾斯眼科研究所(Byers Eye Institute)教授Quan Dong Nguyen博士也認為，STGD1和乾性AMD的最佳治療方式是早期發現與及早治療。
 
他表示，「STGD1的視力惡化是十分快速的，然而Belite目前臨床試驗數據顯示出穩定或改善視力的趨勢，支持了減少維生素A進入視覺循環可減緩STGD1惡化的假設。由於維生素A有毒代謝物的累積也與乾性AMD有關，LBS-008也具備有效治療乾性AMD的潛力。」
 
STGD1與乾性AMD皆會嚴重損害視力，迄今尚無核准的藥物，存在巨大的未滿足醫療需求。
 
近期美國投行發布針對Belite的研究報告指出，單以斯特格病變的價值推估，給予Belite每股57美元的目標價，約16億美元的市值，報告中更指出，乾性AMD方面，單美國市場Belite即具備額外23億美元的市值增值空間，及全球非美國市場額外330億美元的增值空間。
 
而事實上，Belite自於那斯達克掛牌二個月以來，美國資本市場就已經給予Belite逾10億美元市值的新創企業獨角獸評價，Belite也成為台灣生技公司仁新醫藥所孕育的首隻獨角獸。
 
Belite將持續推進斯特格病變二期臨床及全球三期臨床試驗外，也預計在今年展開乾性AMD二/三期臨床試驗。

(報導/彭梓涵)