美國時間19日，罕見眼科疾病療法開發公司Apellis Pharmaceuticals，宣布其開發治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan，已取得美國食品藥物管理局(FDA)新藥申請(NDA)的優先審查資格，FDA完成審查之目標日期(PDUFA) 訂為今年11月26日。
 
此次提交的NDA申請是基於三項臨床試驗結果，包含兩項三期試驗，一是名為DERBY的12個月研究數據和名為OAKS的18個月研究數據，另一項則是名為 FILLY 的2期試驗12個月結果。
 
這些研究中共納入1,500多名族群廣泛的患者，在pegcetacoplan治療下，其視網膜地圖狀萎縮(GA)病變具有臨床意義的減少，且三項研究均表現良好安全性。除了向美國FDA遞交NDA申請，Apellis也計劃在2022年下半年向歐洲藥品管理局(EMA)提交藥證申請。
 
視網膜地圖狀萎縮是乾性黃斑部病變(Dry AMD)最嚴重的期別，會導致患者視力喪失，目前已知免疫系統中過度活化的補體，會引起或促進AMD發生，但目前為止，FDA尚未批准可精確控制補體C3表現的治療方法。
 
Apellis開發的pegcetacoplan是一種可靶向補體C3的療法，Pegcetacoplan除了用作AMD視網膜地圖狀萎縮治療，同時也是Apellis罕見疾病藥物Empaveli的活性成分。
 
Empaveli已取得美國FDA批准，治療罕見陣發性夜間血色素尿症(PNH)，成為全球第三款治療PNH藥物，也是目前少數可針對多種疾病的補體C3療法。
 
資料來源：https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-fda-acceptance-and-priority-review-new-drug-0

(編譯/彭梓涵)