美國時間22日，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的Editas Medicine公開多項新進展，包含：鐮狀細胞疾病(SCD)之體內基因療法，完成概念驗證；與Genevant簽訂一項2.38億美元的體內基因療法合作；為其開發的重度SCD體外基因療法reni-cel尋找合作或授權夥伴等。
 
Editas表示，他們已經證明其研發的體內基因候選療法，能夠在植入人類造血幹細胞、但缺乏自身造血細胞的人源化小鼠中，進行造血幹細胞及前驅細胞(HSPC)的基因編輯，並誘導胎兒血紅蛋白(fetal hemoglobin)。透過靶向造血幹細胞和標靶脂質奈米微粒(t-LNP)配方優化，在給予一劑治療後，HSPC的編輯水準達到了29%。
 
Editas執行長Gilmore O’Neill表示，利用Editas自主研發的LNP，他們成功在肝臟以外的細胞完成基因編輯的臨床前概念驗證，讓他們有信心開發出同類首項(first-in-class)、亦是同類最佳(best-in-class)的基因編輯療法，來治療SCD和乙型地中海貧血(beta thalassemia)。
 
除此之外，Editas也宣布與知名藥廠創業家Vivek Ramaswamy傘型企業Roivant Sciences旗下的Genevant簽訂合約，將Editas的CRISPR Cas12a基因體編輯系統與Genevant的LNP技術結合，針對兩項未公開的標靶，開發體內基因編輯療法。
 
根據協議，Genevant將有機會獲得高達2.38億美元的報酬，其中包含了未揭露的預付款及里程碑金，另外還有機會在合作成果順利上市後，獲得分級權利金(tiered royalties)。
 
此次，Editas還表示，其開發的SCD體外基因編輯療法reni-cel，將在今年分享更多的臨床數據，並藉由全球合作夥伴或對外授權推動reni-cel的開發，期望在2025年大幅減少支出。
 
O’Neill表示，雖然美國食品藥物管理局(FDA)已經分別批准了Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的Casgevy和Bluebird bio的Lyfgenia等兩項SCD基因療法，他們仍有信心reni-cel能夠成為同類最佳療法。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/editas-strengthens-vivo-gene-therapy-strategy-238m-lnp-tech-pact-genenvant
 
(編譯 / 吳培安)