美國時間27日，諾華(Novartis)在美國腎臟病學會(ASN)2024腎臟週期間，宣布其開發的口服腎病新藥Fabhalta (iptacopan)，在C3腎病變(C3 glomerulopathy)的臨床三期試驗中顯示，服用Fabhalta加上支持性照護的患者，其蛋白尿在1年追蹤期持續減緩、獲得具臨床意義的改善，且安全性良好、無出現新的安全警訊。諾華目前已經提交歐盟、中國和日本的藥證申請，也預計在今年底提交美國的藥證申請。
 
諾華表示，Fabhalta是唯一一款選擇性鎖定C3腎病變病因——替代性補體途徑(alternative complement pathway)的口服抑制劑。C3腎病變是一種超罕見腎臟疾病，目前尚未有獲批的療法。
 
這項臨床三期試驗名為APPEAR-C3G，目的是評估C3腎病變成人患者接受一日兩次Fabhalta治療的安全性及有效性。受試者會先經過6個月的隨機雙盲期，服用Fabhalta或是安慰劑；在經過6個月的開放標籤治療期後，讓所有的受試者都能服用Fabhalta。
 
結果顯示，受試者在開始服用Fabhalta後，蛋白尿最早在第14天出現改善，且改善維持長達12個月；同樣地在開放標籤期內，轉向服用Fabhalta的受試者也出現了蛋白尿改善。
 
根據更早之前諾華在2024年歐洲腎臟協會(ERA)發表的結果，受試者在前6個月期間，Fabhalta組與安慰劑組相比，蛋白尿減少了35.1%，於統計上有顯著改善。
 
除此之外，諾華也表示，與受試者過去在事前規劃探索性分析(prespecified exploratory analysis)出現的快速衰退相比，受試者在開始服用Fabhalta後，其估算腎絲球過濾率(eGFR)斜率也有所改善。
 
共同主導此臨床試驗的哥倫比亞大學Irving醫學中心醫學副教授Andrew Bomback表示，這是第一項鎖定C3腎病變替代補體途徑根本病因、並關注長期療效的研究，有望為這種疾病的管理帶來重要里程碑。
 
C3腎病變的患者中有一半會在診斷後10年惡化成腎衰竭，必須接受終身洗腎或是腎臟移植。倘若獲得批准，Fabhalta將成為美國FDA批准的第一款C3腎病變藥物。
 
參考資料：
https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-iptacopan-sustained-clinically-meaningful-results-one-year-phase-iii-c3-glomerulopathy-c3g-trial
 
(編譯 / 吳培安)