今(24)日，仁新醫藥(6696)代子公司Belite Bio宣布，其開發治療青少年斯特格病變(STGD1)新藥Tinlarebant(又名LBS-008)，全球臨床三期試驗DRAGON已於美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣、澳洲等11國完成收案90人，預計2024年中進行期中分析，若數據正面，將有機會成為全球首款治療STGD1藥物。
 
仁新醫藥董事長林雨新表示，完成全球臨床三期試驗於11個國家共90位受試者的收案是STGD1臨床三期試驗的重大里程碑。
 
DRAGON全球臨床三期試驗為兩年期的多國多中心臨床試驗，採隨機、雙盲與安慰劑對照研究(2:1)，以評估LBS-008治療STGD1患者的安全性及有效性。
 
DRAGON臨床試驗計畫主持人、英國Moorfields眼科醫院Michel Michaelides教授進一步表示，Tinlarebant 的STGD1臨床二期試驗的18個月數據不只展現安全性及耐受性，且持續展現出病變進程減緩的趨勢。該臨床二期試驗的24個月數據也預計將於今年第四季發表。
 
林雨新表示，STGD1目前仍無有效治療藥物，根據美國投資銀行的研究報告，STGD1全球市場規模預估於2030年可達到每年12.7億美金。
 
DRAGON是目前唯一STGD1全球臨床三期試驗，鑒於LBS-008已獲FDA快速審查認定的優勢，若2024年期中分析數據正面，LBS-008將有機會成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻罕病市場商機。
 
此外，由於晚期乾性黃斑部病變(Geographic Atrophy,GA)的病理生理學特徵與STGD1相似，同為有毒的維生素A 代謝物雙維甲酸(bisretinoids)於視網膜過度積累，使得感光細胞死亡而導致患者失明。
 
除STGD1臨床二期試驗及臨床三期試驗外，LBS-008 GA臨床三期試驗PHOENIX預計將於今年第三季完成第一位病人收案，且未來不排除與國際藥廠授權合作，以加快新藥開發或商業化的腳步。