美國時間21日，Vertex Pharmaceuticals於美國糖尿病協會(American Diabetes Association, ADA)科學會議中，公布其開發的細胞療法VX-880於第一型糖尿病治療的臨床一/二期試驗最新積極成果，12名輸注VX-880的患者皆達成ADA建議的血糖控制目標，且其中11名患者減少或免除了外源性胰島素的使用。
 
VX-880是一種衍生自異體幹細胞、分化完全、具有胰島素生成能力的胰島細胞療法，藉由肝門靜脈輸注到患者體內，完成細胞移植；但患者同時必須長期接受免疫抑制療法，避免胰島細胞出現免疫排斥反應。目前Vertex將其投入低血糖感知障礙(IAH)和嚴重低血糖事件(SHE)的臨床開發。
 
此次更新的臨床試驗數據，來自12名接受VX-880全劑量單劑輸注的第一型糖尿病患者，結果顯示與過去曾公布VX-880臨床試驗的初步積極成果一致，增強了這項細胞療法的轉譯潛力。
 
在開始投藥前，受試者在空腹試驗都測不到C-胜鏈胰島素(C-peptide)，這是患者是否具有內生性胰島素分泌能力的指標；此外，這些受試者在篩查前1年有反覆發生的嚴重低血糖事件病史，每天需要注射的胰島素量平均為39.3單位，介於19.8~52.0單位之間。
 
患者在接受VX-880輸注後，12名患者到了第90天，都展現成功的胰島細胞植入(cell engraftment)，且產生對葡萄糖有反應的胰島素；在最新的追蹤中，所有患者都改善了血糖控制，並且達到ADA建議的血糖控制目標，包括糖化血色素(HbA1c)低於7.0%，以及整體血糖目標(TIR)達到70%以上。
 
此外，12名受試者中有11名患者，減量或不須再施打外源性胰島素，且所有患者在第90天後的評估期間都沒有嚴重低血糖事件發生；最後，3名至少已追蹤1年以上、可供主要試驗終點分析的患者，達成了主要試驗終點(無嚴重低血糖事件發生且血糖化血色素低於7.0%)，以及次要試驗終點(不須施打胰島素)。
 
此外，VX-880還展現出普遍良好的耐受性，主要不良事件屬於輕至中度，並未發生與VX-880相關的嚴重不良事件。Vertex表示，雖然先前出現2名患者死亡，但他們判斷與VX-880無關連，安全性也與此研究中使用的免疫抑制劑、注射程序和長期糖尿病併發症大致相同。
 
Vertex醫療長暨全球醫藥開發與醫療事務執行副總裁Carmen Bozic表示，這些亮眼數據增添了VX-880作為第一型糖尿病潛力根治性療法的證據，接下來他們將繼續推向樞紐性臨床試驗、招收更多受試者加入試驗，預計招收約37人，並尋求法規批准，為患者帶來變革性的治療方法。
 
參與此研究的芝加哥大學醫學院胰臟與胰島移植計畫主任Piotr Witkowski表示，此研究迄今展現的數據非常令人振奮，顯示從幹細胞衍生而來的胰島能和天然的人類胰島在血糖調節表現得一樣好，不僅在多項關鍵血糖測量上都獲得改善、消除了嚴重低血糖事件，還讓患者減少或不再需要施打胰島素。
 
參考資料：
https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-of-VX-880-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes-Presented-at-the-American-Diabetes-Association-84th-Scientific-Sessions
 
(編譯 / 吳培安)