首款重症肌無力兩亞型療法 UCB抗體藥獲FDA批准

撰文記者 劉馨香
日期2023-06-28
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首款重症肌無力兩亞型療法 UCB抗體藥獲FDA批准 (圖:網路)
美國時間27日,比利時跨國藥廠優時比(UCB Pharma)宣布,其Rystiggo (rozanolixizumab)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,用於治療全身型重症肌無力(generalized myasthenia gravis),可適用於乙醯膽鹼受體(AChR)抗體或是肌肉特異性酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的患者,成為目前唯一能治療該兩種重症肌無力最常見亞型的療法。

UCB表示,Rystiggo以皮下注射給藥,是一種人源化IgG4單株抗體,能與新生兒Fc受體(neonatal Fc receptor, FcRN)結合,從而阻斷IgG和FcRN的交互作用,最終導致循環系統中的自體免疫抗體(autoantibody) IgG減少。

上個月,UCB在《The Lancet Neurology》發表臨床三期試驗MycarinG的結果,顯示服用Rystiggo的患者,比服用安慰劑的患者,在8種症狀上有顯著的改善,包括呼吸、說話、吞嚥和從椅子上站起來的能力等。

有10%接受該藥物治療的患者出現不良反應,最常見的是頭痛、感染、腹瀉、發燒、過敏反應和噁心。

UCB表示,預計於今年第三季在美國上市Rystiggo,而歐盟和日本的上市申請仍在審查中。

重症肌無力是一種罕見的肌肉萎縮性自體免疫疾病,患者的致病性IgG會靶向神經突觸後(post-synaptic)細胞膜上的特定蛋白,來損壞神經肌肉接合點(neuromuscular junction)中的神經傳導,影響神經刺激肌肉的能力。

患者可能會經歷潛在致命的呼吸中斷、複視、眼瞼下垂,以及吞嚥、咀嚼和說話困難。

在Rystiggo獲批之前,美國FDA於2021年12月批准Argenx的靜脈注射藥物Vyvgart (efgartigimod alfa),用於AChR抗體陽性全身型重症肌無力患者,其2022年銷售額達到4億美元。

參考資料:https://www.biospace.com/article/fda-approves-ucb-s-twin-use-drug-for-rare-muscle-wasting-disease/

(編譯/劉馨香)