今年2月，瑞格國際生技(REGiMMUNE Ltd.)在2024年美國移植與細胞療法學會暨國際血液暨骨髓移植研究中心串聯會議(Tandem Meeting of ASTCT and CIBMTR)中，公布其開發中新藥RGI-2001，用於異體造血幹細胞移植後的急性移植物對抗宿主疾病(aGVHD)臨床二b期試驗的積極研究成果。目前此藥也與臺灣三福化工(4755)集團策略轉型成立的三福生技合作，並授予三福生技RGI-2001於亞洲區主要國家的開發及商業化權利。
 
這項臨床二b期試驗，為一項開放標籤、多中心的單臂研究，目的在於評估RGI-2001加上標準免疫抑制療法，正在評估異體造血幹細胞移植後，降低aGVHD的發生和嚴重aGVHD事件的效果，並與同時期的CIBMTR隊列作比較。
 
結果顯示，在100日時，RGI-2001隊列在第二級到第四級aGVHD的發生率為22.9%，相較之下CIBMTR隊列發生率為38.8%；RGI-2001隊列的達成達成第二級到第四級無aGVHD生存(aGVHD-free survival)的比率為72.9%，第三到第四級為91.7%，相較之下CIBMTR隊列分別達成的比率，為50.7%與77.3%。
 
此外，在整體存活率上，RGI-2001組為91.7%，CIBMTR隊列則是79.2%；在復發率上兩隊列相近，顯示造血幹細胞移植的植體抗白血病細胞作用(graft-versus-leukemia effect)，並未受到損害。
 
瑞格國際生技董事長暨執行長小須田建三(Kenzo Kosuda)表示，很高興能被今年的串聯會議選為口頭報告，這些研究結果顯示RGI-2001與標準GVHD預防性療法併用，具有安全性及有效性，也為他們未來的臨床三期研究提供強力支持。
 
aGVHD是異體造血幹細胞移植後造成死亡的主因之一，其主要由作用型T細胞(effector T-lymphocytes)調節。RGI-2001則是一種α-GalCer相似物的微脂體注射劑型新藥，α-GalCer能與抗原呈現細胞的CD1d受體結合，導致恆定自然殺手T細胞(invariant natural killer T, iNKT)的活化，進而使調節性T細胞(Treg)活化並增殖。
 
REGiMMUNE最初於2006年在日本成立，是一家聚焦於Treg相關之創新藥物開發的臨床階段生技公司，RGI-2001則是衍生自日本RIKEN石井保之教授研究成果的化學小分子藥物。2018年在臺設立營運總部，並在臺灣正式註冊為瑞格國際生技公司。
 
瑞格國際生技專注在自體免疫疾病與癌症的創新免疫療法研發，自成立以來，已從大和生技創投(DCI Partners)、日本亞洲投資株式會社(JAIC)、三井住友銀行(SMBC)及Sony旗下投資公司M3，成功募集4500萬美元，發展潛力深受日本資本市場青睞。股東結構中，日資佔超過80%，其餘則有臺灣三福集團、三福環球及台安生技創投持股。
 
參考資料：

1. Tandem 2024: REGiMMUNE’s RGI-2001 Demonstrates Higher acute GFS without Increased Relapse from the Phase 2b Study
   https://regimmune.com/tandem-2024-regimmunes-rgi-2001-demonstrates-higher-acute-gfs-without-increased-relapse-from-the-phase-2b-study/
2. 臺日合作里程碑！瑞格國際生技授權三福生技首創機制新藥攻亞洲aGvHD市場 
   https://news.gbimonthly.com/tw/article/show.php?num=57479