美國時間12月27日，默沙東(MSD)宣布，治療肺動脈高壓(PAH)的活化素(activin)訊號抑制劑Winrevair(sotatercept)，獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)批准，這是繼2024年3月獲美國食品藥物管理局(FDA)批准後的再一次勝利。
 
此次MHRA批准sotatercept可與其他藥物合併，用於治療運動能力中度受限的肺動脈高壓患者，建議每三週自我注射一次。
 
Sotatercept是默沙東2021年以115億美元收購罕病藥廠Acceleron而獲得，該藥除了獲美國批准外，也獲得歐盟和其他30個國家的批准。
 
MHRA此次批准是基於一項323名肺動脈高壓患者的臨床研究數據，數據顯示，在治療24週後，sotatercept和其他PAH藥物併用與安慰劑相比，在6分鐘步行距離測試中，可以改善患者運動能力，讓步行距離增加34公尺，而安慰劑組則僅增加1公尺。
 
MHRA指出，sotatercept最常見的副作用為血小板數量過低、血紅素過高、頭痛、流鼻血、皮膚微血管擴張、腹瀉、頭暈和皮疹。
 
自2024年3月上市以來，Winrevair的銷售額已達1.49億美元。根據倫敦證交所集團(LSEG)數據，分析師預計Winrevair在2025年的銷售額將超過10億美元。該療法在美國的價格為每瓶1.4萬美元。
 

PAH市場夯 國邑L606攜手Liquidia攻全球三期

 
PAH的市場龐大也十分競爭，台灣亦有國邑藥品科技*(6875)開發藥械合一的長效緩釋劑型與吸入霧化器械的新劑型新藥L606，用於治療PAH與第三類肺高壓(PH-ILD)。
 
L606已完成2個區域授權案目標，包含授權Liquidia總里程碑金達3.8625億美元、以及授權Menagen，未來將繼續推進中、韓、東南亞等區域授權洽談，並申請PH-ILD全球多國多中心臨床三期試驗。
 
國邑總經理甘霈表示，默沙東的新藥，因機轉作用與L606不同，皆非L606的競品，反而是sotatercept新藥的上市將有助延緩現有PAH病患的病情惡化速度，擴大標準治療藥物的市場規模，而L606挾吸入型的高便利與低副作用，有機會與新機制藥物合併使用。
 
此外，國邑正開發L608，已完成澳洲PAH的臨床一期試驗，數據結果顯示，L608在最高劑量(40 mcg)下仍具有良好安全性與耐受性，且無嚴重不良反應。目前已取得美國FDA授予治療硬皮症的孤兒藥資格認定，並已完成美國pre-IND臨床二期的諮詢會議，FDA同意可進入用於治療全身性硬化症合併指端潰瘍(SSc-DU)，同時也將啟動授權洽談。
 
參考資料：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/uk-approves-mercks-therapy-rare-lung-condition-2024-12-31/
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