《獨家》國際眼科巨擘Hendrik Scholl現身臺灣!首談出任仁新子公司Belite醫務長契機

日期2025-03-19
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(攝影/彭梓涵)
去年9月,加入仁新旗下子公司Belite Bio醫務長(CMO)的國際眼科權威、歐洲視覺協會會長Hendrik Scholl醫學博士,近期現身台灣,並首次分享他從學術研究轉向產業的契機,及如何推動Belite眼科創新療法落地臨床的願景。

Hendrik Scholl長年致力於罕見眼疾的臨床研究,是全球最大規模斯特格病變(STGD1)疾病自然史研究(ProgStar Study)負責人。
 
在加入Belite前,Hendrik Scholl就深耕於眼科疾病的研究,擁有25年豐富的學術與臨床經驗,他曾創立瑞士巴塞爾大學分子與臨床眼科研究所創辦人及科學聯合主任,也是瑞士視覺與眼科研究協會的創辦人及會長。
 
細數他的經歷更曾任職於約翰霍普金斯大學醫學院Wilmer Eye研究所,並擔任約翰霍普金斯醫院視網膜退化診所的負責人與視覺神經生理學服務的主任。
 
目前Hendrik Scholl還擔任奧地利維也納醫學大學的客座教授、歐洲視覺協會會長與歐洲最大的眼科臨床研究網EVICR.net及其視網膜失養症專家委員會的主席。
 
即使如此忙碌,Hendrik Scholl仍堅持臨床實踐,他表示,「到目前為止,我看的病人一樣多,此外不論我人在何處,每週一天還是會飛回瑞士為病人親自看診」。
 

感受人類視覺奧秘 探索黃斑與眼疾關聯 

 
當被問及為何會對眼科產生如此深厚的興趣時,Hendrik Scholl說,雖然有些人會因家族病史而選擇從醫,但他的家庭並無眼科疾病史。
 
​他表示,「視覺是人類理解世界的最前沿」,此外,視網膜上的「黃斑(macula)」,只存在於靈長類動物中,正是讓我們擁有精細視覺和色覺的關鍵角色。
 
不僅如此,他也表示,與視覺相關的遺傳基因突變帶來的影響,不僅比癌症相關基因突變導致疾病的風險更高,也使許多眼疾難以治癒。
 
這些因素成為他探索眼部疾病機制與創新治療的動力。1997 年Hendrik Scholl自德國蒂賓根大學醫學院畢業後,隨即進入蒂賓根大學眼科醫院完成專科醫師訓練。
 
在這段期間,他也發現,「黃斑部區域的病變似乎比視網膜的其他部分,更容易影響視覺功能」
 
為了進一步鑽研視網膜疾病,2001年,Hendrik Scholl前往全球知名眼科醫院的倫敦莫菲爾德眼科醫院和眼科研究所進行研究員培訓。此後,他持續專注於年齡相關性黃斑部病變(AMD)與遺傳性黃斑部退化疾病——斯特格病變的研究。
 
投入眼科疾病領域20多年,Hendrik Scholl參與過許多頂尖學術機構、醫學中心、國際大藥廠的董事會及科學、投資或資料及安全監測委員會,更參與超過10項斯特格病變與黃斑部病變的臨床研究,並在同儕審查之期刊上發表超過280篇文章與評論。
 

帶領全球最大斯特格病變研究 制定臨床試驗標準 

 
Hendrik Scholl對視網膜疾病的研究與治療領域貢獻卓越,其中包括2013年至2020年起主導推動迄今為止針對斯特格病變最大規模的疾病自然史研究ProgStar,至今ProgStar共發表14篇國際著作,為對於斯特格病變研究最詳盡的疾病自然史研究計畫。
 
​Hendrik Scholl說,ProgStar目的是透過多國多中心的前瞻性隊列研究,觀察斯特格病變兒童和成人患者其至少2年的疾病進展情況。該研究共招募365名6歲及以上、帶有ABCA4變異的受試者,研究團隊每6個月會對受試者進行一次眼底自發螢光成像技術(FAF)檢查,並量化視網膜萎縮區域(DDAF)和自發螢光病變區域(DAF)大小,以評估疾病進展速度。
 
Hendrik Scholl強調,ProgStar研究對於斯特格病變的重要性,首先是透過詳細的數據追蹤,精確描述疾病的進展,即所謂的疾病自然史,讓醫學界能夠更清楚理解斯特格病變的特徵與變化速度。
 
其次,這些研究數據有助於制定客觀、可量化的臨床試驗評估標準,供美國食品藥物管理局(FDA)及其他監管機構作為參考依據,以致應用於創新療法的臨床試驗。如今幾乎所有斯特格病變相關的關鍵臨床試驗,都參考此框架進行。
 

心繫有效治療選項 2019年首遇Tinlarebant 

 
在這些研究之後,Hendrik Scholl深刻體會到,雖然醫學界對斯特格病變的認識不斷加深,但真正能為患者帶來改變的,仍是有效的治療選項。因此,他始終關注著全球創新療法的發展,希望能見證突破性藥物的問世。
 
Hendrik Scholl說六年前,在一場重要的國際會議上,他首次接觸到LBS-008 (Tinlarebant),這款由Belite Bio開發的潛在治療藥物,正是針對斯特格病變的創新口服療法。
 
這款藥物的作用機轉是透過抑制主要輸送維他命A(視黃醇)進入眼睛的RBP4蛋白質,減少及調節進入視覺循環的維他命A數量,以阻止維他命A經過視覺循環所產生的有毒代謝物的形成及累積。
 
他解釋,維他命A在視覺機制中至關重要,但其代謝副產物(A2E等)可能會對視網膜細胞產生毒性,造成退化性病變。Tinlarebant是一款可透過調控維生素A的供應,進而達到減緩或停止晚期乾性黃斑部病變與斯特格病變惡化的藥物。
 
那次相遇,也為他埋下與Belite Bio合作的契機。最初,他受邀成為Belite Bio的醫學顧問,參與討論斯特格病變的治療發展。當Tinlarebant啟動全球首個針對斯特格病變的重大臨床試驗,他更被任命為資料及安全監測委員會(DSMB)主席,負責監督試驗數據的安全性與有效性。
 

投身Belite Bio 加速創新療法落地 

 
目前,Tinlarebant已進入全球臨床試驗階段,正在進行斯特格病變與晚期乾性黃斑部病變的研究。隨著臨床試驗進入最關鍵的時刻,去年9月,Belite Bio再次向他發出邀請,希望他能夠從醫務長的角色,進一步加入經營團隊,直接參與Tinlarebant的臨床開發。
 
對Hendrik Scholl而言,這不僅是一個全新的挑戰,更是一個振奮人心的契機。
 
Hendrik Scholl說多年來,他在臨床與研究工作中,親眼見證無數患者因黃斑部病變逐漸失明,卻苦於缺乏有效的治療選項。
 
看到Tinlarebant藥物展現出改變治療現狀的潛力時,他決定加入Belite Bio,期望將自身的學術與臨床經驗轉化為實際行動,加速Tinlarebant的發展與應用,為患者帶來真正的希望。
 
談及未來的規劃,Hendrik Scholl仍然保持謙遜與審慎。他強調,儘管Tinlarebant的臨床試驗已進入關鍵階段,但還有一條漫長的路要走,例如:必須向監管機構申請藥證、還需要向醫學界和患者社群推廣這項創新療法、甚至需要大規模的上市後研究等。
 
「如果Tinlarebant在患者身上證明有效,我會忙很多很多年。」他笑著說道。