美國時間5日，專注中樞神經療法開發的Praxis Precision Medicines宣布，旗下癲癇候選藥物relutrigine在臨床二期試驗EMBOLD中展現顯著療效，經獨立資料監測委員會建議提前結束收案。該試驗鎖定因SCN8A與SCN2A基因突變引起的發育性癲癇腦病變(developmental and epileptic encephalopathies, DEE)患者，原訂2026年3月23日完成，但因療效顯著而提前終止。

Relutrigine為口服小分子藥物，作用機轉為精準調控鈉離子通道、抑制持續性電流，而持續性電流正是重度DEE症狀的主要驅動因子。先前研究顯示，該藥耐受性佳，能誘發與鈉離子通道調控相關的生物標記變化，並顯著改善運動性癲癇發作。

Praxis將於12月6日在美國癲癇學會年會發表完整數據，並於未來數週內與FDA會面討論後續監管路徑。投資銀行Truist Securities預估，relutrigine至2037年在美國高峰銷售額約6.5億美元，且因該藥取得SCN2A/8A相關DEE核准後可望擴展至其他類型DEE，此預估可能偏保守。

此外，Praxis也宣布已完成原發性顫抖症候選藥物ulixacaltamide的新藥申請前會議，並與FDA就申請內容達成共識，預計2026年初送件。

投行Jefferies分析師對這款T型鈣離子通道抑制劑的獲核准機率維持逾七成信心，預估高峰銷售額可達25億美元以上。Truist Securities則給出更高評價，認為該藥至2040年在美國高峰銷售額可望突破30億美元。Truist指出，此次癲癇與顫抖症雙產品線同步傳出利多，進一步降低Praxis的整體開發風險。

資料來源：https://www.biospace.com/drug-development/praxis-ends-epilepsy-study-early-due-to-strong-results-heads-to-fda

(編譯/吳康瑋)