美國時間17日，北美數位生技展(BIO Digital 2021)論壇的「爐邊談話」(Fireside Chats)單元，邀請到美國食品藥物管理局(FDA)代理局長Janet Woodcock，他除了分享FDA在新冠肺炎(COVID-19)審批疫苗、療法時，面臨哪些困境，也建議面對供應鏈重組，應加強在地原料藥生產，並指出真實世界數據尚有難推估治療因果關係的課題。
 
本場演講由生物科技創新組織(Biotechnology Innovation Organization, BIO)科學長Cartier Esham擔任主持人，與Janet Woodcock展開精采對談。
 
在新冠疫情下各國監管單位也面臨了嚴峻的挑戰，美國FDA可謂是全球監管單位的指標之一，Janet Woodcock分享，疫情下面臨最困難的挑戰在於「如何選擇要支持哪項藥物/疫苗」，尤其是疾病病程複雜，從預防、治療到感染病毒後產生的不同階段症狀，都有不同的對應療法。
 
此外，更大的挑戰在於如何建立評估這些療法的臨床指標。
 

供應鏈重組 加強在地API生產

 
而此次疫情也打亂了全球的供應鏈，Woodcock指出，誰也沒想到看起來製造如此簡單的個人防護裝備(PPE)，在疫情下生產會遇到阻礙，因此，FDA也回頭檢視各種產品供應鏈的穩健性與彈性，包含從食品到藥品，甚至是動物飼料。
 
FDA也啟動了COVID-19大流行恢復和準備計畫(Pandemic Recovery and Preparedness Plan, PREPP)，以加強FDA未來在應對公共衛生緊急事件的能力。
 
Woodcock表示，檢視並了解供應鏈的漏洞是關鍵，光是單純的製造量能就是限制產品產出的速率因子之一，在疫情下，許多公司會將製造量能讓給疫苗，因此，要解決供應鏈斷鏈問題，除了學習製造技術外，還要有多個不同的供應商。
 
Woodcock也建議，原料藥(Active Pharmaceutical Ingredients, API，又稱活性藥物成份)是一個非常穩定，且與成品藥物相比占用體積較少的物資，未來應擴大原料藥物在美國本地生產，並開發創新、封閉的全自動化系統，以快速放大製程，面對未來的緊急狀況。
 

真實世界數據課題 難推估治療因果關係

 
由於此次疫情的緊迫性，產業界在短短300多天就開發出疫苗，為加速上市使用，也運用到許多真實世界證據(Real-world Evidence, RWE)來評估療效。不過，Woodcock指出，雖然真實世界證據(RED)的使用逐漸完善，但還有許多課題需要面對，最困難的問題在於，在真實世界數據下，疾病的照護是隨著病程變化而改變，因此，難以透過真實世界數據去推算，治療介入與結果之間的因果關係。
 
目前，真實世界數據還是用在罕見疾病居多，因其有較明確的患者名冊，不過，就算是同一基因變異造成的罕病，在同一家庭間，患者也會有不同的表現型，因此也很難判定療效。
 
同時，也面臨到基層醫療院所間，沒有標準化的電子健康紀錄，難以獲取完整的資訊。
 
Woodcock表示，目前FDA與Reagan-udall基金會合作，啟動新冠肺炎RWE加速器，希望能收集現實世界的數據，以了解疫情下真正發生的情況。

(報導/李林璦)