免全切膀胱?! FDA首批非肌肉侵犯性高風險膀胱癌基因療法  

撰文記者 吳培安
日期2022-12-19
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(圖片來源:網路)

美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准瑞典Ferring Pharmaceuticals開發的基因療法adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg),治療對卡介苗無反應(BCG-unresponsive)之高風險非肌肉侵犯性膀胱癌(NMIBC)伴有或無乳突狀瘤的原位癌(CIS)成人患者,為患者提供除了侵入性膀胱切除手術之外的替代治療方案。
 
FDA表示,此次批准是基於多中心臨床三期試驗的安全性及有效性結果。該試驗招募了157名對卡介苗無反應高風險NMIBC患者,其中有98名屬於NMIBC伴有或無乳突狀瘤的原位癌,可用於評估緩解數據。患者每三個月給藥一次、時間長達12個月,或是給藥直到患者遭遇無法接受的毒性、或是轉為復發型高等級NMIBC為止。
 
整體結果而言,51%的患者在使用adstiladrin療法下獲得完全緩解,在膀胱鏡檢、組織切片和尿液中的癌症徵兆都消失,其中還有46%的緩解患者,在至少1年期間都維持完全緩解,中位緩解持續時間則為9.7個月。
 
與adstiladrin相關的最常見不良反應,包括:膀胱失禁(bladder discharge)、疲倦(fatigue)、膀胱痙攣、尿急、血尿、發冷、發燒、解尿疼痛等。
 
FDA生物製劑評估及研究中心(CBER)主任Peter Marks表示,這項批准提供了一種創新的療法,造福對卡介苗療法無反應的高風險NMIBC患者。該基因療法過去已經獲得優先審查、突破性療法與快速審查資格。
 
Adstiladrin利用不具人體內複製能力的腺病毒載體,攜帶干擾素alfa-2b基因,透過注入患者的膀胱壁細胞、使其釋放大量干擾素alfa-2b蛋白,增強身體對癌症的天然防禦能力。
 
Ferring表示,他們預計會先擴大商業化的病毒載體生產能力,並在2023年下半年將adsilarin推上美國市場。
 
膀胱癌是美國第六大癌症,據美國疾病管制預防中心統計,美國每年約有5.7萬名男性、1.8萬名女性被診斷為膀胱癌,其中1.2萬名男性、4700名女性死於膀胱癌。
 
而在膀胱癌之中,約有75%~80%新診斷屬於NMIBC。NMIBC是指癌細胞沿著膀胱壁生長,但尚未侵入肌肉層中,這種膀胱癌具有高復發率(30%~80%),且有風險惡化為侵犯性或轉移性癌症。
 
治療高風險NMBIC的方法,包括移除腫瘤和使用卡介苗,以降低癌症復發的風險,但對卡介苗無反應的患者,有效的治療選項則相當少、也難以達成完全緩解,疾病惡化或死亡的風險也較高,患者通常只能接受根治性治療(完全切除膀胱),影響患者的生活品質。
 
參考資料:
https://www.worldpharmanews.com/fda/6213-fda-approves-first-gene-therapy-for-the-treatment-of-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer
 
(編譯 / 吳培安)