今(27)日，由台灣再生醫學學會、亞東醫院舉辦的「2021台灣再生醫學學會學術研討會」，邀請國內產官學醫多位專家，分享研究成果與交流。為了讓參與者更了解衛生主管機關成效追蹤、評估機制與風險考量，研討會邀請財團法人醫藥品查驗中心(CDE)湯依寧醫師，以「特管辦法細胞治療技術成效評估機制與風險分級」為題分享。

湯依寧首先為2月9日特管辦法「細胞治療技術銜接細胞治療製劑應檢附技術性資料指引」修正影響做分析。

她表示細胞治療技術修正，主要是針對附表三：提交施行計畫時，新增國內外相關報告文獻；在非附表三的部分：則是在提交施行計畫時，應載明已自行或參考執行完成的人體試驗成果報告，或其他國內外相關文獻。

不過湯依寧指出，目前在進行文獻查驗時，發現最常見的缺失，包括提交錯誤的細胞種類、製程、適應症文獻，甚至是文獻摘錄數字、內容解讀錯誤，因此在提出計畫書時，需參考相同適應症如癌腫、期別，相同的細胞種類、製程、施用途徑。

湯依寧表示，載明國內外發表文獻的意義，是確認施行計畫的施用劑量、細胞數、施用途徑、治療週期、治療效果與安全性評估，以及細胞組織的製程、控管，均有實證依據。

她也表示，附表三與再生醫療製劑，最重視的還是實證分析基礎，而對於無文獻參考的治療計畫，CDE也會提請專家討論，進行滾動式法規修正。

湯依寧也說，再生醫療製劑重要的審查基準，除了上市前審查，也重視上市後監控，因此衛福部也建置「細胞治療技術登錄管理系統」，提供醫療機構與細胞製備場所所屬機構，登錄核准計畫內容、個案治療成效資料、細胞產品出貨紀錄、非預期嚴重不良反應通報，及年度施行結果報告等。

湯依寧說，特管辦法實行兩年多，大家都努力讓這件事前進，也預期未來有新的氣象，所以「風險高低」仍是法規考量重點，因此CDE會以「風險分級」、「成效評估」、「實證分析」三大方向，促進細胞治療可近性。

(報導/彭梓涵)