美國時間17日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准由Provention Bio所開發的Tzield (teplizumab-mzwv)注射劑，以延緩第一型糖尿病(T1D)患者從第二期惡化為第三期，適用對象為8歲以上或是成人的第二期T1D患者，也是FDA目前在此適應症上唯一批准的同類首見(first-in-class)療法。
 
Tzield是一種靶向CD3的抗體療法，它會和免疫細胞結合、使其減少對胰島素生成細胞的攻擊，並增加調節免疫反應的細胞，進而延緩T1D的惡化。其使用方法為一天一次的靜脈注射，連續注射共14天。
 
FDA表示，Tzield在隨機雙盲、事件驅動(event-driven)、安慰劑對照的臨床試驗中展現出安全性與有效性。在該試驗中，共招募了76名第二期T1D患者，以一天一次靜脈注射隨機接受Tzield或安慰劑，連續注射14天，有效性的主要評估指標，則設定為從隨機分派入組到進展為被診斷為第三期T1D的時間。
 
結果顯示，在經過中位數51個月的追蹤期(follow-up)後，45%的Tzield組患者(共44人)被診斷為第三期T1D的時間，相較於72%的安慰劑組(共32人)來得更晚；Tzield組從隨機入組到診斷為第三期T1D的中程數(mid-range)時間為50個月，安慰劑組則是25個月，顯現出統計顯著的差異。
 
最常出現的副作用，包括特定白血球數量減少、皮疹、頭痛，其使用也伴隨著警告(warnings)和預防措施(precautions)，包括：術前用藥和監測細胞激素釋放症候群(CRS)；嚴重感染風險；淋巴球減少；過敏反應風險；開始使用Tzield前需要完成所有適齡疫苗接種；避免在Tzield療程期間同時接受活病毒、不活化病毒或mRNA疫苗等。
 
FDA藥物評估研究中心(CDER)糖尿病、脂質疾病與肥胖部門主任John Sharretts表示，這項批准可說是為患者增添了重要的新治療選項。它在延緩T1D臨床診斷的潛能，有機會幫助患者多過上數個月到數年無疾病負擔的生活。
 
T1D是一種先天性的糖尿病，其病因為患者的胰島β-細胞遭受到免疫系統的攻擊、破壞，導致患者胰島素不足、使其血糖濃度上升，因此需要長期注射胰島素或是配戴胰島素幫浦，並全天候注意血糖濃度。
 
T1D雖然常在兒童和年輕成人診斷出來，但其實是一種全年齡都可能發生的疾病。此外，雖然大多數T1D患者都沒有罹病的家族史，但倘若雙親、兄弟姊妹之中有T1D患者，罹患T1D的風險通常較高。
 
參考資料：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-can-delay-onset-type-1-diabetes
 
(編譯 / 吳培安)