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編譯/李林璦
美國時間21日，荷蘭基因治療公司uniQure與其合作夥伴CSL Behring透露，在為接受B型血友病基因治療試驗參與者的安全性監控檢查中，從腹部超音波檢查發現，2019年10月進行基因治療的一名患者患有肝臟腫瘤。FDA已暫停該公司其他三項血友病臨床試驗。這一消息使uniQure股票下跌16.19%，以及其他從事AAV基因治療公司的股票也一同下跌。
今年6月，uniQure才以4.5億美元前期金、總金額高達20億美元，將B型血友病基因治療賣給CSL Behring。11月，uniQure在美國血液學會(ASH)年會上發布，其B型血友病基因治療臨床3期成果，72%患者無出血事件，且可讓54名中重度B型血友病患者中52名患者，在治療6個月後不再需要注射第九凝血因子(Factor IX)。
但uniQure於12月中旬提交一份初步診斷為肝細胞癌(HCC)的相關嚴重不良事件安全報告，該報告為HOPE-B臨床試驗...
美國時間21日，荷蘭基因治療公司uniQure與其合作夥伴CSL Behring透露，在為接受B型血友病基因治療試驗參與者的安全性監控檢查中，從腹部超音波檢查發現，2019年10月進行基因治療的一名患者患有肝臟腫瘤。FDA已暫停該公司其他三項血友病臨床試驗。這一消息使uniQure股票下跌16.19%，以及其他從事AAV基因治療公司的股票也一同下跌。
今年6月，uniQure才以4.5億美元前期金、總金額高達20億美元，將B型血友病基因治療賣給CSL Behring。11月，uniQure在美國血液學會(ASH)年會上發布，其B型血友病基因治療臨床3期成果，72%患者無出血事件，且可讓54名中重度B型血友病患者中52名患者，在治療6個月後不再需要注射第九凝血因子(Factor IX)。
但uniQure於12月中旬提交一份初步診斷為肝細胞癌(HCC)的相關嚴重不良事件安全報告，該報告為HOPE-B臨床試驗...
