美國食品藥物管理局(FDA)於本月7日，批准由百健(Biogen)和衛采(Eisai)共同開發的阿茲海默症療法aducanumab(商品名：Aduhelm)上市後，開啟了阿茲海默症的新世代。
 
FDA於美國時間23、24日，先後授予百健/衛采聯合開發的抗體療法Lecanemab (BAN2401)，以及禮來(Eli Lilly)的實驗性阿茲海默症藥物donanemab突破性治療認定(BTD)，將透過加速批准途徑(accelerated approval)審核新藥；此外，必治妥施貴寶(Bristol-Myers Squibb, BMS)也於24日宣布，以8000萬美元買下Prothena Corporation研發的tau蛋白抗體藥物PRX005在美國的獨家授權。
 
此次FDA授予百健/衛采突破性治療認定資格的抗體療法 Lecanemab (BAN2401)，可靶向阿茲海默症患者中β-類澱粉(amyloid beta, Aβ)胜肽轉變之不可溶微纖維(protofibril)。
 
百健指出，該突破性治療認定是基於臨床2b期試驗結果，該試驗針對856名具有輕度認知障礙(MCI)、腦中存在β-類澱粉蛋白沉積的阿茲海默症患者，在最高劑量抗體療法Lecanemab治療後，可延緩Aβ沉積，並下降多個臨床指標。目前，Lecanemab正在進行2項臨床3期研究，包含Clarity AD與AHEAD 3-45，其中，Clarity AD預計於2022年9月底完成。
 
而禮來的實驗性阿茲海默症藥物donanemab於隔日(24日)獲得突破性治療認定(BTD)，並將透過加速批准途徑審核新藥，預計於今年下半年提交生物​製劑藥品上市查驗登記(Biologics License Application, BLA)。
 
禮來指出，donanemab是一種靶向經N3pG修飾β類澱粉蛋白的抗體。而突破性治療認定是基於臨床2期的結果，該試驗依照腦部類澱粉蛋白正子造影與認知評估招募272名受試者，結果指出，其可清除阿茲海默症患者的β-澱粉樣蛋白斑塊，且阿茲海默症患者認知能力和日常功能的綜合指標(iADRS)惡化速度減緩32%，達到臨床主要終點。該結果刊登於《NEJM》。
 
禮來股價週四上漲7.3%，使市值增加了152億美元。許多分析師預測，donanemab 可能會在明年年中獲批准，成為價值數十億美元的明星藥物。
 
同時，由於擔心百健獲批的阿茲海默症療法Aduhelm可能會比預期中更早面臨激烈競爭，百健周四股價下跌6.1%。
 
此外，美國時間24日，必治妥施貴寶(Bristol-Myers Squibb, BMS)宣布，以8000萬美元買下Prothena Corporation研發的抗體藥物PRX005在美國的獨家授權。
 
PRX005透過專一性靶向微管結合區(microtubule binding region, MTBR)來治療阿茲海默症，該區域是以往tau蛋白抗體無法達到的，因此PRX005號稱可成為同類藥物中最好的tau蛋白抗體，目前正在進行臨床一期試驗。
 
至今為止，Prothena 已透過合作關係獲得2.3億美元，另外還包含里程碑金、授權協議等，潛在的22億美元投資。Prothena的股價在周四開盤時上漲近 10%，至52.83美元。
 
全球性投資銀行傑富瑞(Jefferies & Company)分析師打趣道，「讓比賽開始吧！各廠商投入阿茲海默症市場速度比預期的還快。」
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/let-games-begin-reinvigorated-alzheimer-s-pipeline-heats-up-planned-lilly-filing-bristol?mkt_tok=Mjk0LU1RRi0wNTYAAAF93eFV-DIiCt37Vh0qRr1TAlYvrSz4Ep2EAFL8nbQTbDicLA_HyyQiQNolLLCJf-BxbHIlEew58gVFhAEs8mtWVwTB98ZF09uRVEmLFjkq6Iqzb8b-GA&mrkid=58189053

(編譯/李林璦)