FDA第二款靶向BCMA CAR-T療法!嬌生/南京傳奇多發性骨髓瘤療法獲批

日期2022-03-01
FDA第二款靶向BCMA CAR-T療法!嬌生/南京傳奇多發性骨髓瘤療法獲批
美國時間28日,由嬌生(J&J)旗下的楊森公司(Janssen)和中國南京傳奇生技(Legend Biotech)合作開發靶向BCMA的CAR-T療法cilta-cel(商品名:Carvykti),已獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市,用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤成人患者(MM)。這也是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T療法。
 
Cilta-cel(又名為JNJ-4528/LCAR-B38M )是一款廣受關注的療法,被諸多產業專家認為是2022年備受期待的潛在明星療法之一。
 
此次獲批是根據嬌生於2021年12月在第63屆美國血液學會(ASH)年會上發布的最新數據,該臨床試驗為1b/2期試驗,共計納入97名復發或難治性多發性骨髓瘤患者,進行近兩年的追蹤。
 
臨床試驗結果顯示,整體緩解率(ORR)達到98%,其中有78%的患者,在中位數22個月的追蹤後,達到嚴格的完全緩解(stringent complete response, sCR),平均反應持續時間(DoR)為21.8個月

在安全性方面,長期追蹤數據未觀察到新的不良事件,各組的cilta-cel安全性與整體受試者一致。而在先前18個月的追蹤數據中,觀察到最常見的血液學不良事件(AE)主要有嗜中性白血球減少、貧血、血小板減少、白血球減少以及淋巴細胞減少等。
 
第一款獲批准靶向BCMA的CAR-T療法是於2021年3月獲批准,為必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)與2Seventy bio共同開發的Abecma。
 
而嬌生將Carvykti的標價定為465,000美元,高於必治妥施貴寶的Abecma批發成本419,500美元。嬌生在一份聲明中表示,預計大多數商業保險公司和醫療保險都會承保該療法。
 
Cilta-cel是一種經基因編輯的自體CAR-T療法,特點在於含有雙重BCMA表位結合部分,能藉以提高親和性和療效。它能夠辨識出表現BCMA的細胞,主要為惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期階段B細胞和漿細胞,並在辨識後立即促進T細胞活化、擴增、攻擊目標細胞。
 
嬌生旗下楊森製藥是於2017年與南京傳奇達成cilta-cel開發與商化的獨家全球授權與合作協議,並於2019年12月獲得美國孤兒藥資格、2020年2月獲的歐盟的孤兒藥資格、2019年2月獲美國FDA突破性療法認定和2020年8月被中國納入突破性治療產品,並於2021年5月獲得FDA優先審查資格。

據悉,cilta-cel還在歐洲和日本遞交了上市申請,同時,還正在臨床3期試驗中探索以一線療法和二線療法治療多發性骨髓瘤患者的潛力。
 
參考資料:https://www.biopharmadive.com/news/johnson-johnson-legend-carvykti-myeloma-fda-approval/619430/
 
(編譯/李林璦)

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