非病毒載體獲大藥廠青睞、砸重金合作！美國時間4日，羅氏(Roche)與致力於piggyBac非病毒載體基因修飾技術的生技公司Poseida Therapeutics，宣布達成60億美元開發合作，開發現成即用(off-the-shelf)之異體CAR-T細胞療法，治療多發性骨髓瘤、B細胞淋巴瘤與其他血液適應症。
 
根據合作協議，Posida將得到1.1億美元的前期金(upfront)，並在未來幾年得到1.1億美元的里程碑金及其他報酬；此外，還有機會獲得研究、開發、上市、總銷售額的里程碑金及其他報酬，加總金額上看60億美元，並另外獲得總銷售額的低雙位數授權金(tiered net sales royalties)。
 
羅氏將獲得數個Poseida產品線的獨家權利或是選擇權，執行數個異體CAR-T療法的開發或商化。其中包含了正在進行多發性骨髓瘤臨床一期試驗的P-BCMA-ALLO1，還有預計在2023年提交B細胞淋巴瘤之臨床試驗申請(IND)的P-CD19CD20-ALLO1。
 
Poseida表示，雙方也會在此次簽訂的合作關係下，以現有的和新的血液學標靶為目標，研發更多具備次世代特色的改良版異體CAR-T療法。Poseida將會負責臨床一期試驗及臨床試驗所需材料的生產，再由羅氏負責接手晚期(late-stage)的臨床開發工作及全球商品化。
 
Poseida致力於非病毒piggyBac DNA傳送系統、Cas-CLOVER位點專一性基因編輯平台、奈米微粒及腺相關病毒(AAV)基因遞送技術，並透過單獨使用或組合這些平台，研發次世代細胞及基因療法。
 
而在國內，由前長庚大學分子醫學研究中心研究助理教授吳瓊媛在2018年創辦的先驅生技(GenomeFrontier Therapeutics)，也同樣致力於非病毒載體技術，以及次世代CAR-T細胞的開發，並吸引到永昕生物醫藥前總經理溫國蘭加入。
 
先驅生技以piggyBac為基礎開發出的改良版「Quantum pBac」次世代非病毒載體平台，可應用在各種免疫細胞的基因體編輯上，也致力於次世代CAR-T療法的開發。該公司表示，Quantum pBac具有非病毒、安全性較高的優點，其能搭載的基因量，更是病毒載體的好幾倍。
 
參考資料：
https://investors.poseida.com/news-releases/news-release-details/poseida-therapeutics-announces-strategic-global-collaboration
 
(編譯 / 吳培安)