美國時間2日，基因療法開發公司Sarepta Therapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示，已透過加速批准途徑(accelerated approval)，向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA)，並為此籌集了12億美元的資金，為SRP-9001的上市做足準備。
 
SRP-9001是一種基因療法，目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質——抗肌萎縮蛋白(dystrophin)。藉由將具有功能的SRP-9001微抗肌萎縮蛋白(microdystrophin)編碼基因送入患者肌肉之中，使其得以製造微抗肌萎縮蛋白，進而改善患者的運動能力。
 
Sarepta表示，因為DMD的疾病惡化進程比藥品開發生命週期來得快，因此DMD患者和倡議團體一直在盼望療法的問世。因此Sarepta向FDA尋求加速審查，並允許採用基於替代終點數據，雖然這些數據無法具體說明藥物療效，但可以合理的用來預估臨床效益。
 
在今年9月提交的BLA申請加速批准中，Sarepta提出了三項Endeavor臨床一期研究數據，以及基於這三項試驗的比較分析結果，期望在明年5月將能得知加速批准成功與否。
 
Sarepta也迅速為其未來上市所需的資金採取行動，發行了12億美元、利率為1.25%的可轉換公司優先票據(convertible senior notes)，將於2027年到期。公司預期，這些募款加上手上現有的21億美元現金和現金等價物，將能夠挹注其營運邁向獲利。
 
SVB Securities看好，倘若SRP-9001順利在2023年中推出，Sarepta將佔據DMD治療大部分的市場份額，到了2028年，其銷售高峰甚至有機會增加到36億美元。但Berenberg Capital Markets分析師則認為，這個時程進度相當緊迫，任何延遲都可能對Sarepta的股價造成壓力。
 
此外，藉由加速批准途徑上市的產品，雖然能夠立即上市，但公司仍須完成上市後研究，以確認臨床效益。對此，Sarepta表示，他們已經完成臨床三期試驗Embark的招募和給藥，將研究SRP-9001在尚有行走能力的兒童患者，於功能性動作能力的改善。
 
另一方面，Sarepta也正在採取行動，透過擴大Endeavor的研究範圍，將其潛在適用的DMD患者人數增加14%。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/sarepta-prepares-12b-war-chest-dmd-gene-therapy-nears-accelerated-fda-nod
 
(編譯 / 吳培安)