美國時間28日，由首個基因療法Luxturna發明人Jean Bennett創辦的罕見眼疾基因療法新創公司Opus Genetics，宣布收購Iveric Bio的2項遺傳性視網膜疾病(IRD)候選基因療法的權利，推進臨床前開發計劃。Opus將給予Iveric 50萬美元預付款和5~9.9%的Opus股份所有權。
 
Opus執行長Ben Yerxa表示，Opus正在建構一個解決多種遺傳性視網膜疾病的引擎，目標是每年至少有一項新藥臨床試驗(IND)。
 
Opus用種子輪的現金支付了預付款，並計劃在2023年初進行A輪募資。
 
Iveric Bio的其中一項候選藥物IC-200，用於治療bestrophin-1 (BEST1)基因突變相關的遺傳性視網膜疾病，該基因突變在美國約影響了5,000人，可能導致視網膜剝離和視力喪失。Opus預計在明年下半年提交IC-200的IND。
 
另一項候選藥物IC-100，則是用於治療視紫質(rhodopsin)介導的體染色體顯性遺傳性視網膜色素病變(RHO-adRP)，該疾病在美國約有6,000名患者，
 
根據協議，Opus將負責BEST1和RHO -adRP項目的全球研究、開發和商業化。未來，Iveric還有資格獲得開發和監管里程碑金、銷售里程碑金，以及產品淨銷售額的權利金。
 
Iveric發言人表示，「在某些情況下，我們對於BEST1 和/或 RHO -adRP基因治療產品在未來可能的商業化上，保留某些權利。例如，Opus決定在開發成功後，探索未來的商業合作夥伴。」
 
Opus是在美國抗盲基金會(Foundation Fighting Blindness)的資助下，於2021年9月成立，盼針對「最被忽視的遺傳性失明」提供AAV基因療法。
 
幾週前(12月初)，Opus開發的OPGx-001才剛獲得FDA批准進行臨床試驗，用於治療導致萊伯氏先天性黑蒙症(LCA)的突變之一：LCA5基因突變。
 
致力於開發眼科基因療法的公司，還有基因編輯公司Replay Biotechnology Research在2022年新成立的Eudora公司，正在研究三種疾病，包括視網膜色素病變、斯特格病變、尤塞氏綜合症1B型。
 
此外還有Adverum Biotechnologies、SparingVision、以中樞神經系統和眼睛為重點的Coave Therapeutics、羅氏(Roche)與合作夥伴Avista，嬌生(J&J)也透過Hemera Biosciences和MeiraGTx搶進此領域。
 
參考資料：https://endpts.com/with-focus-on-neglected-eye-diseases-opus-buys-two-gene-therapies-from-iveric-bio/
 
(編譯/劉馨香)