據世界衛生組織(WHO)數據，2020年全球約有1.96億人受到年齡相關性黃斑部病變(AMD)影響，該疾病會導致視力喪失。2月27日，美國食品藥物管理局(FDA)針對濕性年齡相關性黃斑部病變(wet AMD)發布一份多達8頁的新指南草案，內容包括試驗設計、收案資格標準和療效終點，以提高試驗數據質量。
 
這項指南是在羅氏(Roche)去年10月自願召回其用於治療性AMD眼部植入物Susvimo後開始擬定，雖然製藥商不一定需要完全遵循FDA的建議，但FDA還是期望透過指南擬訂，來提高試驗數據質量。
 
這分新指南，針對試驗設計進行建議，包括在隨機、對照、雙盲試驗中，治療組要優於安慰劑組，或不劣於由羅氏開發每4週進行一次注射的Lucentis、由再生元(Regeneron)開發每4或8週注射一次的Eylea。
 
在安全考量上，FDA則建議至少有400名或更多的患者接受實驗性治療，並且有至少300名患者接受為期9個月的追蹤，除此之外，FDA還建議試驗應包含50歲以上患者，且至少進行一項安全性對照試驗至少兩年。
 
FDA也推薦了一系列療效終點，包括：與對照組相比，在治療9個月或更長時間後，其最佳矯正距離視力中，視力(visual angle)加倍的患者比例，在統計學上顯著降低；與對照組相比，在9個月或更長的時間後，最佳矯正距離視力中，視力減半的患者比例，在統計學上顯著增加；以及在9個月或更長時間後，平均最佳矯正距離視力為15個或更多字母等。
 
目前已有一些治療濕性AMD的藥物上市，包括羅氏開發的Lucentis、Vabysmo、再生元開發的Eylea，還有許多較小的公司，如加州大學洛杉磯分校獨立出來的Valitor，正在開發該眼科用藥。
 
資料來源：
https://endpts.com/fda-issues-new-guidance-on-wet-amd-drug-development/

(編譯/彭梓涵)