Genprex第一型糖尿病基因療法動物試驗成功! 治療3個月胰島素分泌恢復正常

撰文記者 巫芝岳
日期2023-03-15
Genprex第一型糖尿病基因療法動物試驗成功! 治療3個月胰島素分泌恢復正常 (圖片來源:網路)

以基因療法治療糖尿病,已是多家國外生技公司的重要選題;繼CRISPR Therapeutics和ViaCyte去年完成人體試驗給藥後,今年2月,美國公司Genprex也在一項動物實驗中,展示了其與匹茲堡大學(University of Pittsburgh)的第一型糖尿病基因治療,治療三個月後,可讓受試的糖尿病猴隻,胰島素分泌、血糖調節狀態等恢復到幾近健康。

該實驗以非人靈長類(NHP)為動物模型,共有8隻猴隻,在被誘導為第一型糖尿病後,進行了基因治療;該項名為GPX-002的療法,使用腺相關病毒(AAV)為載體,以胰管內輸注方式將Pdx1和MafA基因遞送至胰腺。

結果顯示,與基線(baseline)相比,猴隻對額外注射胰島素的需求下降,C胜肽(C-peptide)濃度增加,且葡萄糖耐受度增加、能分泌出胰島素的細胞更多。

在胰島素需求量方面,猴隻在糖尿病誘導期間未經治療下,每日須注射8-10個單位的外源性胰島素,平均每日血糖為50-100 mg/dL。

手術過程中,注射Genprex的基因藥物後,猴隻平均每日血糖最初曾飆升至200 mg/dL,但每日外源性胰島素需求可降至4個單位以下;術後56天,其平均每日血糖降至100 mg/dL左右。

與術前相比,術後猴隻平均胰島素分泌較高,且手術後8週,其體內控制血糖的功能也得到改善;術後3個月時,猴隻的血糖、胰島素分泌狀況則已與健康猴隻差不多。

總部位於德州的Genprex,目前共有三項細胞治療產品線,除了本次以第一型糖尿病為目標的GPX-002外,另兩項分別為:針對腫瘤適應症的Reqorsa,和以第二型糖尿病為目標的GPX-003。

在糖尿病基因編輯療法領域中,CRISPR Therapeutics和ViaCyte為領先者,其聯合開發新型基因編輯細胞替代療法VCTX210,在去(2022)年2月完成了第一型糖尿病臨床一期試驗的首例患者給藥,為目前世界首例。

去年7月,ViaCyte也傳出將被Vertex Pharmaceuticals以3.2億美元收購的消息。

參考資料:https://www.biospace.com/article/crispr-viactye-genprex-vie-to-bring-gene-therapy-for-diabetes-to-market/

(編譯/巫芝岳)