以基因療法治療糖尿病，已是多家國外生技公司的重要選題；繼CRISPR Therapeutics和ViaCyte去年完成人體試驗給藥後，今年2月，美國公司Genprex也在一項動物實驗中，展示了其與匹茲堡大學(University of Pittsburgh)的第一型糖尿病基因治療，治療三個月後，可讓受試的糖尿病猴隻，胰島素分泌、血糖調節狀態等恢復到幾近健康。

該實驗以非人靈長類(NHP)為動物模型，共有8隻猴隻，在被誘導為第一型糖尿病後，進行了基因治療；該項名為GPX-002的療法，使用腺相關病毒(AAV)為載體，以胰管內輸注方式將Pdx1和MafA基因遞送至胰腺。

結果顯示，與基線(baseline)相比，猴隻對額外注射胰島素的需求下降，C胜肽(C-peptide)濃度增加，且葡萄糖耐受度增加、能分泌出胰島素的細胞更多。

在胰島素需求量方面，猴隻在糖尿病誘導期間未經治療下，每日須注射8-10個單位的外源性胰島素，平均每日血糖為50-100 mg/dL。

手術過程中，注射Genprex的基因藥物後，猴隻平均每日血糖最初曾飆升至200 mg/dL，但每日外源性胰島素需求可降至4個單位以下；術後56天，其平均每日血糖降至100 mg/dL左右。

與術前相比，術後猴隻平均胰島素分泌較高，且手術後8週，其體內控制血糖的功能也得到改善；術後3個月時，猴隻的血糖、胰島素分泌狀況則已與健康猴隻差不多。

總部位於德州的Genprex，目前共有三項細胞治療產品線，除了本次以第一型糖尿病為目標的GPX-002外，另兩項分別為：針對腫瘤適應症的Reqorsa，和以第二型糖尿病為目標的GPX-003。

在糖尿病基因編輯療法領域中，CRISPR Therapeutics和ViaCyte為領先者，其聯合開發新型基因編輯細胞替代療法VCTX210，在去(2022)年2月完成了第一型糖尿病臨床一期試驗的首例患者給藥，為目前世界首例。

去年7月，ViaCyte也傳出將被Vertex Pharmaceuticals以3.2億美元收購的消息。

參考資料：https://www.biospace.com/article/crispr-viactye-genprex-vie-to-bring-gene-therapy-for-diabetes-to-market/

(編譯/巫芝岳)