美國時間27日，諾華(Novartis)公佈了其脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法Zolgensma的最新試驗數據，在兩項長達15年的研究中，患者接受治療後都維持顯著療效，少數病童在給藥7.5年後，可達到「在旁人協助下站立」的關鍵里程碑。

該兩項長達15年，旨在評估Zolgensma治療後長期情況的研究，分別為LT-001和LT-002。LT-001是針對完成臨床一期試驗START的患者進行；其結果顯示，出現SMA症狀後接受治療的兒童，在給藥後長達7.5年間，都能保持先前達到的運動里程碑。

此外，在LT-001中，有三名患者達到能「在旁人協助下站立」的重要里程碑。

諾華本次也發布了另一項研究LT-002的期中成果，該研究的對象包括在症狀出現前，以及症狀出現後的族群，並包含靜脈內注射(IV)和脊髓鞘內注射(IT)兩項給藥方法。期中分析結果顯示，所有接受治療的患者，都能維持一定的運動里程碑。

尤其該試驗中，第四隊列的63名患者，追蹤截至2022年5月23日止的結果證明了單次給予Zolgensma治療後，仍能長時間維持一致、實質且持久的療效。值得注意的是，該隊列中25名症狀出現前的患者，全數都能達到「獨自行走」的最高里程碑。

而LT-002中，接受研究性IT給藥的18名患者都仍存活，且無需永久仰賴呼吸器維生，去年5月追蹤數據截止前，其運動功能也都持續增加。

LT-002中，多數患者(70.4%)從未接受過其他附加治療；在IV組中，症狀出現前接受治療者有96%在未接受其他附加治療下，就能達到「獨自行走」里程碑，症狀出現後接受治療者，則有93.8%在未接受其他附加治療下，達到能坐立的里程碑。

諾華基因療法臨床開發與分析副總裁Sitra Tauscher-Wisniewski表示，LT-001和LT-002的數據顯示，無論患者治療時的狀況如何，該療法都是有效且持久的治療選擇。

俄亥俄州全國兒童醫院(Nationwide Children's Hospital)神經科醫師Jerry R. Mendell也針對LT-001表示，這些SMA兒童在剛出生即接受治療，並能在將近8歲時還維持療效，甚至達到重要的運動里程碑，可說是SMA治療上真正的變革。

參考資料：https://www.worldpharmanews.com/novartis/6289-novartis-shares-zolgensma-long-term-data-demonstrating-sustained-durability-up-to-7-5-years-post-dosing-100-achievement-of-all-assessed-milestones-in-children-treated-prior-to-sma-symptom-onset

(編譯/巫芝岳)