近(27)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca, AZ)在其今年第一季財報的臨床試驗結果報告中，透露將放棄開發旗下Alexon曾以8.55億美元收購而來的罕病威爾森氏症(Wilson disease)療法，主因為兩項臨床二期試驗未能達到終點；此外，AZ也宣布放棄另兩項藥物的臨床試驗開發，分別為：非酒精性脂肪肝炎(NASH)療法cotadutide，和實體腫瘤抗體藥AZD8853。

AZ旗下針對威爾森氏症的ALXN1840，已進入臨床三期階段，且AZ去年也曾表示其一項臨床三期試驗已達到主要終點，今年2月，AZ公布去(2022)年第四季財報，表示該藥可能在今年下半年申請批准；然而，隨後就傳出兩項二期試驗失敗的消息。 

AZ執行長Pascal Soriot表示，由於該二期試驗未能顯示療法可將患者體內有毒的銅順利代謝，因此宣告失敗；對於該療法，他們雖可以繼續投資並嘗試更多的研究，但預測時程仍十分漫長，因此決定暫停ALXN1840開發。

該療法原為Wilson Therapeutics公司所有，原名稱為WTX101，經2018年Alexon以8.55億美元收購Wilson、2022年AZ完成收購Alexon時取得。當時，AZ曾表示旗下的Alexon正與全球政府衛生機構密切合作中、準備提交新藥申請，並有兩項機制性(mechanistic)的試驗正在進行中。

威爾森氏症為一項體染色體隱性遺傳疾病，因基因突變關係，患者體內銅代謝時途徑發生異常，導致過多的銅堆積在肝臟和其他器官內，進一步造成慢性肝炎、肝硬化、猛爆性肝衰竭等問題。

除了罕病藥物外，AZ本次財報也宣布暫停其藥物cotadutide，針對NASH治療的臨床二/三試驗；cotadutide為一種高血糖素樣肽-1/胰高血糖素(GLP-1/GC)雙重受體激動劑，需每日用藥一次，AZ表示，雖該藥臨床數據優良，但考量用藥便利性，其決定更專注於較長效、每週給藥的其他產品上。

此外，AZ也指出，在考量「戰略投資組合優先順序」後，將停止其GDF15抗體藥物AZD8853的臨床一期試驗。該藥物是AZ去年與ImaginAb公司合作下，推進實體腫瘤臨床一/二期試驗的產品線。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/astrazeneca-dumps-855m-near-approval-rare-disease-drug-after-talks-regulators

(編譯/巫芝岳)