美國時間16日，由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna共同創辦的Scribe Therapeutics宣布，與跨國大藥廠禮來(Eli Lilly)子公司Prevail達成策略合作，以神經性疾病和神經肌肉疾病為目標適應症，開發以CRISPR基因編輯系統為基礎的體內(in vivo)基因療法。
 
這項合作將圍繞在Scribe的X-editing (XE)技術。Scribe表示，該技術衍生其自有的CRISPR by Design平台，其開發的體內療法具有三項特性，包括遞送能力(deliverability)、專一性(specificity)和更好的編輯活性(editing activity)，讓療法能在患者體內直接編輯目標基因、達成治療效果，並減少安全疑慮。
 
根據協議，Prevail將會支付7500萬美元的前期金和股權投資，並承諾超過15億美元的開發和商化里程碑金。此外，Scribe還有機會獲得額外的研究資助，以及根據未來總銷售額，最高可達低雙位數(low double-digits)的權利金。
 
Scribe也能夠根據協議，選擇加入並共同投資其中一個合作範圍中的項目，並享有後續的分潤。
 
Scribe在此合作關係中所列出的潛在適應症目標，包括了：亨丁頓氏症、脊髓性肌肉萎縮症(SMA)和帕金森氏症；而在這項合作之外，Scribe也將鐮刀型血球貧血症(SCD)、青光眼(glaucoma)和裘馨氏肌肉營養缺乏症(DMD)等適應症，列入研究開發的目標中。
 
Scribe雖然在2020年10月才正式亮相，卻因為CRISPR技術潛力備受注目、加上諾貝爾獎得主的光環，旋即在A輪募資中募得2千萬美元，又獲得百健(Biogen)的合作機會，開發萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)基因編輯療法，當時雙方協議的前期金為1500萬美元，加上開發和商化里程碑金，潛在獲益超過4億美元。
 
2021年4月，Scribe又宣布在B輪募資中募得1億美元。去(2022)年5月再下一城，先是與百健擴大基因療法開發合作協議、前期金從1500萬美元漲到4億美元，並增列第二個合作項目。
 
去年9月，Scribe又與賽諾菲簽署前期金1500萬美元、潛在價值上看10億美元的授權協議，利用Scribe的CRISPR平台用於開發新型自然殺手(NK)細胞的癌症療法，也創下NK細胞開發歷史上數一數二高的簽約金紀錄。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/article/lilly-s-prevail-doudna-s-scribe-partner-on-genetic-treatments-for-neuro-diseases/
 
(編譯 / 吳培安)