11日,諾貝爾獎得主Jennnifer Doudna創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics,在本週舉行的歐洲過敏及臨床免疫學會(EAACI)年會上公布,其治療遺傳性血管性水腫(Hereditary Angioedema, HAE)的體內CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2002,在臨床1/2期試驗的新數據顯示,患者每月HAE發作率平均降低95%,且最長的無發作記錄已達13個月。
遺傳性血管性水腫是一種罕見疾病,患者會反覆發作嚴重的腫脹(血管性水腫),而現已批准用於治療遺傳性血管性水腫的藥物,機制是抑制激肽釋放酶蛋白(kallikrein protein)。
NTLA-2002療法則是藉由剔除肝細胞中的KLKB1基因,以永久性降低激肽釋放酶蛋白的產生。
該試驗納入第一型和第二型的HAE患者,旨在測試NTLA-2002的安全性、耐受性和藥代動力學,包括測定血漿中的激肽釋放酶蛋白濃度。
本次公布的新數據顯示,接受單劑NTLA-2002治療後,10名患者的每月HAE發作率平均降低95%。
其中,有9名患者血中激肽釋放酶減少超過60%,這些人在16週觀察期期間,以及最近一次追蹤時均未發作。 Intellia表示,目前觀察到的無發作持續時間,最長者為13個月。
而一名血中激肽釋放酶減少未達到60%的患者,在一次運動受傷後,經歷了輕度HAE發作,手部有輕微腫脹。但在該次事件後,患者也已經有超過一年沒有再發作了。
Intellia執行長John Leonard表示,「我們很高興看到最早開始服藥的患者,在大約一年或更長時間內都沒有HAE發作。發病率降低的效果是一致的,即使是在症狀最嚴重的患者中也是如此。」
Intellia表示,該試驗的第二階段將會展開隨機、安慰劑對照實驗進行進一步評估,現在已經開始給藥,預計今年下半年完成全部患者的招募。
參考資料:
https://www.fiercebiotech.com/biotech/patients-attack-free-year-after-receiving-intellias-hereditary-angioedema-crispr
(編譯/劉馨香)
Intellia遺傳性血管性水腫CRISPR療法 患者無發作超過一年
撰文記者 劉馨香
日期2023-06-12
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Intellia遺傳性血管性水腫CRISPR療法 患者無發作超過一年(圖:網路)