法國生技公司Ipsen在今年1月以9.52億美元，收購罕病療法公司Albireo Pharma後，近(13)日，原Albireo的核心產品Bylvay (odevixibat)再獲美國食品藥物管理局(FDA)批准新適應症，可用於12個月以上阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome, ALGS)患者的膽汁滯留性瘙癢症(pruritus)。

Bylvay首次在2021年獲批，可治療與罕見肝病「進行性家族性肝內膽汁滯留症」(PFIC)相關搔癢症，成為該罕病的首款藥物。

而本次Bylvay獲批用於ALGS，將成為Mirum Pharmaceuticals藥物Livmarli的競爭對手；Livmarli在2021年就獲得該疾病的適應症批准，今年第一季為Mirum創造了2900萬美元的收入。

Bylvay此次批准，是基於臨床三期試驗ASSERT的結果，該試驗為一項雙盲、隨機、安慰劑對照試驗，在北美、歐洲、中東、歐洲和亞太地區的32個地點進行，該試驗招募了0~17歲經基因檢測確診為ALGS的患者。

試驗顯示，超過90%接受該藥物的患者瘙癢症有所緩解，且與安慰劑組相比具有顯著改善，達到主要終點，另外，試驗次要終點上，用藥組換者血清膽酸濃度顯著降低，且睡眠參數持續到用藥第24週仍顯著改善。

安全性方面，用藥組的不良事件發生率與安慰劑組相似，最常見的副作用為腹瀉、腹痛、血腫和體重減輕，藥物相關腹瀉的發生率用藥組約為11.4% (安慰劑組為5.9%)。該研究中無患者停藥，並有96%的患者轉入開放標籤擴展研究。

針對治療ALGS，Ipsen計劃在美國立刻上市以讓患者獲得治療；Ipsen也表示，預計歐洲監管機構將在今年下半年做出是否批准新適應症的決定。

Bylvay為一款口服、不須冷藏保存的非全身性的迴腸膽汁酸轉運抑制劑(IBATi)，可在小腸局部作用。

除了目前批准的PFIC和ALGS兩種疾病外，該藥還正在罕見兒科疾病——膽汁滯留性肝病導致之膽道閉鎖的後期開發階段。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/after-albireo-buyout-ipsens-bylvay-picks-new-fda-approved-use

(編譯/巫芝岳)