美國時間14日,以「科學界奧斯卡獎」著稱的科學突破獎(Breakthrough Prize)頒布2024年得獎名單,其中,生命科學類別由3組共8位科學家獲得,他們分別在CAR-T細胞療法治療癌症、囊狀纖維化(cystic fibrosis)和帕金森氏症研究領域做出重大貢獻,每組獲頒300萬美元的獎金。
榮獲生命科學科學突破獎的三組科學家,首先是開發CAR-T細胞療法的先驅科學家——賓州大學醫學院教授Carl June,和紀念斯隆-凱特琳癌症中心研究員Michel Sadelain,他們透過將T細胞進行基因改造,使其表現合成的嵌合抗原受體(CAR),進而促使T細胞攻擊患者自身的癌細胞。
Carl June、Michel Sadelain及其他研究人員數十年來的努力,成功促成美國食品藥物管理局(FDA)在2017年8月批准首款CAR-T細胞療法及後續5款療法。CAR-T細胞療法在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液癌症具有顯著的治療效果,一些患者的腫瘤甚至已完全被根除,多年後仍未復發,為患者帶來治癒癌症的希望。
第二組獲獎人為美國製藥公司Vertex Pharmaceuticals的科學家——資深副總Sabine Hadida、Paul Negulescu和Fredrick Van Goor,他們率先開發出4種有效針對囊狀纖維化根本原因的治療藥物,改善了囊狀纖維化患者的生活品質和壽命。
囊狀纖維化是由於囊狀纖維化穿膜傳導調節蛋白(CFTR)基因突變,導致肺臟及其他器官的水分、離子運輸異常的遺傳疾病。Vertex團隊第一個藥物在2012年獲得批准的Kalydeco;最新一款則是在2019年獲批的三聯療法Trikafta,可有效地讓CFTR缺陷蛋白恢復作用,適用對象涵蓋全球90%的患者。
第三組獲獎的為發現帕金森氏症遺傳病因的Thomas Gasser、Ellen Sidransky和Andrew Singleton。其中,Sidransky發現GBA1基因突變是帕金森氏症的風險因子,且GBA1基因編碼一種代謝細胞脂質的重要酵素,GBA1基因突變導致有毒的α突觸核蛋白累積。Gasser和Singleton則各自獨立證明,LRRK2基因突變會導致一種蛋白質活性增加,該蛋白質被認為會導致帕金森氏症患者的神經元損傷。
這些研究成果為帕金森氏症的疾病機制提供線索,並指出降解和回收細胞成分的胞器——溶酶體,在疾病中扮演重要角色。
科學突破獎是由包括Google創辦人Sergey Brin、Facebook暨Meta創辦人Mark Zuckerberg夫妻、俄羅斯企業家Yuri Milner夫妻、23andMe聯合創辦人Anne Wojcicki等人,在2012年創辦。今年除了8名科學家獲得生命科學突破獎,還有2名科學家獲得基礎物理突破獎,和1名科學家獲得數學突破獎。
參考資料:https://breakthroughprize.org/News/83
(報導/劉馨香)
2024科學突破獎得主出爐!CAR-T療法先驅Carl June等8科學家獲獎
撰文記者 劉馨香
日期2023-09-15
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2024科學突破獎得主出爐!CAR-T療法先驅Carl June等8科學家獲獎 (取自科學突破獎官網)