愛爾蘭研究：Vertex囊狀纖維化療法有望擴大治療4週大新生兒

2024-04-12 / 環球生技

昨(11)日，由愛爾蘭皇家外科醫學院(RCSIUniversityofMedicineandHealthSciences)和愛爾蘭兒童健康中心(Children'sHealthIreland)研究發現，VertexPharmaceuticals的囊狀纖維化(CysticFibrosis,CF)藥物Kalydeco®(Ivacaftor)，被證實可安全有效地治療出生4週大的新生兒。此...

CAR-T 細胞療法囊狀纖維化帕金森氏症

2024科學突破獎得主出爐！CAR-T療法先驅Carl June等8科學家獲獎

2023-09-15 / 記者劉馨香

美國時間14日，以「科學界奧斯卡獎」著稱的科學突破獎(BreakthroughPrize)頒布2024年得獎名單，其中，生命科學類別由3組共8位科學家獲得，他們分別在CAR-T細胞療法治療癌症、囊狀纖維化(cysticfibrosis)和帕金森氏症研究領域做出重大貢獻，每組獲頒300萬美元的獎金。榮獲生命科學科學突破獎的三組科學家，首先是開發CAR-T細胞療法的先驅科學家—&mdash...

囊狀纖維化

賽諾菲衍生新創Sionna鎖定囊狀纖維化不可成藥標靶 B輪募1.11億美元

2022-04-20 / 記者吳培安

美國時間19日，衍生自賽諾菲(Sanofi)子公司健贊(Genzyme)的新創公司SionnaTherapeutics，在生技醫藥創投OrbiMed領投支持下，在B輪募資中，募得1.11億美元，支持Sionna鎖定過去囊狀纖維化(CF)研究中，被認為不可成藥、最為核心的囊性纖維化穿膜傳導調節蛋白(CFTR)，開發數種first-in-class小分子藥。在此次B輪募資中，領投者為OrbiMed，...

CRISPR-Cas9 科學要聞腺嘌呤鹼基編輯器adenine base editor 囊狀纖維化

腺嘌呤鹼基編輯器ABE比 CRISPR-Cas9優!?直接修復囊狀纖維化突變基因

2020-02-21 / 記者劉端雅

昨（20）日，Hubrecht研究所、烏特勒支大學醫學中心(UMCUtrecht)研究團隊發現，腺嘌呤鹼基編輯器（adeninebaseeditor，ABE)能夠完成從A-T鹼基對（basepairs）到G-C鹼基對的酶催化作用，有效修復囊狀纖維化類(Cysticfibrosis，CF）器官的基因缺陷，該研究刊登在《CellStemCell》。腺嘌呤鹼基編輯器可以修正導致囊性纖維化的基因突變。該研...