美國時間26日，默沙東(MSD)完成115億美元對罕病藥廠Acceleron的收購案，迎來關鍵的新藥批准，其治療肺動脈高壓(PAH)新藥Winrevair (sotatercept)獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，也是首款用於治療PAH的活化素(activin)訊號抑制劑療法。
 
默沙東指出，抑制活化素訊號途徑可以改善促增殖與抗增殖訊號之間的平衡，調節血管細胞增殖，解決造成PAH的根本原因。
 
默沙東表示，sotatercept可以與現有PAH療法一起使用，來提高運動能力，降低PAH的嚴重程度並降低疾病惡化的風險。
 
這款藥物是默沙東於2021年透過收購Acceleron而取得，默沙東研究實驗室全球臨床開發副總裁Mahesh Patel指出，sotatercept正是他們收購Acceleron時所看重的主要原因。
 
2022年10月，sotatercept的臨床三期試驗達到主要試驗指標，治療後24週，在6分鐘步行距離測試中，sotatercept治療組與對照組相比具有顯著差異以及臨床意義上的改善；此外，在次要試驗指標上也達到顯著差異，包含改善患者死亡時間以及首次發生臨床惡化事件。
 
據透露，默沙東將把該藥物的保險定價定為每瓶1.4萬美元，將於4月底在部分藥局中提供給患者使用。
 
在安全性方面，sotatercept的仿單上列出紅血球增多症和嚴重血小板減少症的警告。
 
Patel表示，在sotatercept批准之前，PAH的治療多是擴張動脈，打開阻塞或狹窄血管，讓更多氧氣流通，但是並沒有解決PAH的根本原因，sotatercept有機會可大幅改變患者的身體機能與生活品質。
 
在日前(22日)，亦有嬌生(Johnson & Johnson)的治療肺動脈高壓(PAH)藥物OPSYNVI獲FDA批准，其是一種結合10 mg內皮素受體拮抗劑(ERA) macitentan與40 mg磷酸二酯酶第五型(PDE5)抑制劑tadalafil的合併療法。這是目前首款每天服用一次的肺動脈高壓療法，可提高患者用藥便利性。
 
PAH的市場龐大也十分競爭，據Prophecy Market Insights預測，到2032年時，PAH的市場將達到122億美元。Pharmaceutical Technology報導，截至2023年12月，有110家公司、研究機構和大學正在開發約129種治療PAH的藥物。
 
目前台灣亦有國邑*(6875)開發藥械合一的長效緩釋劑型與吸入霧化器械的新劑型新藥L608，正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案，將進攻第一型肺動脈高壓，並已獲全身硬化症孤兒藥資格認定。
 
此外，國邑的L606為長效緩釋新一代吸入型藥物，是以微脂體包覆曲前列環素(Treprostinil)的新劑型藥物，用於治療第一類肺高壓及第三類肺高壓(間質肺病引起之肺高壓, PH-ILD)。
 
L606已在去(2023)年6月，以2.25億美元將北美市場授權給美國前二大肺高壓藥品公司Liquidia，由其接續執行PAH的美國三期臨床試驗，國邑將協助完成臨床三期試驗收案與新適應症擴展，並開展L606在美國以外的區域授權與藥證布局，同步進行L606治療第三類肺高壓全球臨床三期試驗申請。
 
參考資料：https://www.biospace.com/article/fda-approves-potential-game-changer-for-pulmonary-arterial-hypertension/
 
(編譯/李林璦)