美國時間19日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，延遲Liquidia Technologies乾粉吸入劑藥物療法Yutrepia (nebulized treprostinil)的完全批准，授予該藥治療肺動脈高壓(PAH)與第三類間質性肺病相關肺高壓(PH-ILD)的暫時批准。此消息讓Liquidia的股價在盤前暴跌近40%，競爭對手United Therapeutics的股價則在盤前上漲6.7%。
 
Liquidia的Yutrepia由於與United Therapeutics的Tyvaso(treprostinil)有2項專利侵權糾紛，曾在2020年時收到FDA對申請治療PAH的完全回覆信函(Complete Response Letter, CRL)，但Liquidia重新遞交申請後，2021年，獲FDA暫時批准用於治療PAH。
 
今年，Liquidia向FDA申請擴張Yutrepia適應症PH-ILD，而非另外單獨提交Yutrepia治療PH-ILD的藥證申請，因此，United Therapeutics對FDA提起訴訟，認為FDA讓Liquidia繞過標準程序。
 
Liquidia表示，必須等競爭對手United Therapeutics乾粉吸入劑型的Tyvaso DPI專屬期(regulatory exclusivity)於2025年5月23日到期後，才有可能獲得完全批准、進入美國市場。
 
此次這項暫時批准是基於名為INSPIRE臨床三期試驗數據，該試驗評估從未接受過treprostinil的患者以及接受過霧化器劑型的treprostinil 患者，運用Yutrepia治療的安全性與耐受性，試驗結果顯示，無論患者是否先前接受過treprostinil治療，Yutrepia均是安全且耐受性良好。
 
此外，Liquidia也以探索性方式評估Yutrepia療效，結果顯示，接受Yutrepia治療一年的患者，病情穩定或有所改善。
 
Tyvaso DPI與Yutrepia均屬於前列腺環素類(Prostacyclin)療法，Tyvaso DPI是於2022年獲得FDA批准，是首款獲批治療PAH、PH-ILD的乾粉式吸入器療法，Yutrepia也同樣是使用乾粉吸入器的方式遞送藥物，均比過去笨重的霧化器更方便。
 
Tyvaso霧化器劑型則是在2021年獲FDA核准治療PH-ILD。去年Tyvaso為UT創造12.34億美元的營收，估計主要來自於PH-ILD新適應症的挹注。
 
TD Cowen分析師Joseph Thome指出，今天的消息至少消除未來這幾季市場上的懸念，因為Tyvaso DPI仍然是目前市面上的唯一選擇。

在台灣，同樣有瞄準PAH、PH-ILD適應症的新劑型新藥開發廠商──國邑藥品科技*(6875)，而Liquidia正是國邑的授權夥伴，國邑是於2023年6月與Liquidia簽訂專屬授權合約，授權對方治療肺動脈高壓的L606新藥，在北美市場研發及商業化的權利。簽約金達1000萬美元，後續產品開發及銷售里程金達2.15億美元，總金額最高達2.25億美元(約70億新台幣)。

國邑自主開發的L606同樣屬於前列腺環素類，是以微脂體包覆treprostinil的吸入新劑型藥物，對照藥為United Therapeutics的Tyvaso。國邑L606正持續在美國市場推進PAH三期臨床，北美授權夥伴也已向歐洲藥品管理局(EMA)完成用於PH-ILD三期臨床試驗的諮詢，並規劃在今年內啟動全球三期臨床試驗。

國邑指出，此次Liquidia自行開發的乾粉劑型Yutrepia治療PAH和PH-ILD雙適應症的藥證核准雖然得到FDA暫時核准，但只要待明年五月 Tyvaso DPI 專賣期結束後，即可以雙適應症PPAH和PH-ILD同時上市。
 
參考資料：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-grants-tentative-approval-liquidias-inhaled-blood-pressure-drug-2024-08-19/

(報導/李林璦)