美國時間18日，澳洲再生醫學公司Mesoblast宣布旗下異體骨髓衍生間質幹細胞(MSC)產品Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，治療罹患類固醇難治型急性移植物對抗宿主疾病(SR-aGVHD)、2月齡以上的小兒患者。Ryoncil也是美國FDA批准的第一項間質幹細胞療法。
 
Ryoncil是一種由健康捐贈者提供的骨髓製成的異體間質幹細胞產品，已在日本、加拿大和紐西蘭獲得批准用於治療SR-aGVHD兒童。不過，FDA在去(2023)年曾拒絕批准Ryoncil，理由是需要更多臨床數據來支持上市批准。
 
SR-aGVHD是一種伴隨在異體造血幹細胞移植的嚴重致命性疾病，這是某些種類的血液癌症、血液疾病或免疫系統疾病的療程。
 
FDA生物製劑研究暨評估中心(CBER)治療產品主任Nicole Verdun表示，SR-aGVHD可能會造成各種顯著的健康問題，其中也包含了多重器官損傷，降低患者的生活品質，嚴重時甚至會致死。
 
根據FDA公告，Ryoncil的安全性及有效性評估，主要是在一項多中心、單臂研究中完成，該研究共招募了54名接受異體造血幹細胞移植(骨髓移植)、發生SR-aGVHD的小兒患者。
 
患者以每週兩次的頻率、連續四週接受Ryoncil靜脈注射，每位患者皆依據國際血液及骨髓移植登記處嚴重指數標準(IBMTR Severity Index Criteria)，評估患者器官受影響程度及整體嚴重程度的基線值。
 
Ryoncil的有效性主要基於治療後28天的緩解率和持續時間。值得注意的是，如果是部分緩解或混合緩解的患者，會每週接受一次額外輸注，持續4週。部分緩解的定義是患者一種器官狀況改善，另一種器官沒有變化；混合緩解的定義則是一種器官狀況改善，另一種惡化。
 
結果顯示，16名患者(30%)在接受Ryoncil治療28天後獲得完全緩解，22名患者(41%)獲得部分緩解。最常出現的不良反應，包括：感染、發燒、出血、水腫、腹痛、高血壓。
 
FDA也提醒，Ryoncil治療後可能會出現過敏和急性輸注反應、傳染病、病原體傳播以及異位組織形成等併發症。患者在輸注前應預先服用皮質類固醇和抗組織胺藥，並在Ryoncil治療期間監測過敏反應，如果有任何反應跡象，如：呼吸急促、低血壓、發燒或呼吸急促等，必須停止輸注。
 
此外，Ryoncil禁用於已知對二甲基亞碸(Dimethyl sulfoxide)或豬和牛蛋白過敏的患者。
 
參考資料：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
 
(編譯 / 吳培安)