美國時間7日，細胞治療新創Sana Biotechnology宣布，在與瑞典烏普薩拉大學醫院(Uppsala University Hospital)合作的首次人體實驗研究(first-in-human study)中，Sana利用低免疫平台(HIP)修飾的異體初代胰島細胞療法UP421，移植到第一型糖尿病的患者體內。結果顯示，不僅移植細胞能夠存活、分泌胰島素，甚至不須使用免疫抑制劑。
 
UP421是一種利用Sana的HIP平台，使用初代胰島細胞或是捐贈者衍生的胰島細胞移植療法，其透過肌肉內手術移植，送進第一型糖尿病患者的前臂。
 
研究初步結果顯示，經過四週的細胞移植治療後，β胰島細胞成功在患者體內存活，且根據循環C肽胰島素(C-peptide)生物標記物，顯示移植細胞能夠產生胰島素。此外，C肽濃度在混合膳食耐受性測試(MMTT)後隨之上升，這與進食後胰島素的分泌一致。
 
核磁共振影像(MRI)掃描也顯示，患者移植細胞的部位持續出現訊號，顯示移植細胞成功存活。此外，也沒有發現任何安全性問題，提供低免疫修飾的胰島細胞能夠免於遭受宿主免疫系統攻擊的證據。
 
Sana Biotechnology於2019年1月成立，是由哈佛大學教師共同創辦，該公司致力於創造和提供工程細胞作為患者的治療方法。2021年2月時，Sana登板納斯達克(Nasdaq)首次公開募股時籌集了約5.9億美元，創下臨床前階段生技公司的最高IPO紀錄。
 
除了第一型糖尿病，Sana也將HIP技術投入異體CAR-T細胞用於B細胞介導的自體免疫疾病，以及CD22陽性的癌症治療，希望將不需免疫抑制劑的好處帶入各式異體細胞治療。
 
在第一型糖尿病的細胞治療領域中，CellTrans所開發的第一型糖尿病細胞療法Lantidra (donislecel)，在2023年6月拔得頭籌、取得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為全球首款獲批的第一型糖尿病細胞療法。不過，Lantidra必須搭配免疫抑制劑藥物使用，以防止免疫系統攻擊外來的細胞。
 
去(2024)年6月，另一家積極投入第一型糖尿病細胞療法開發的Vertex Pharmaceuticals，公布其開發的細胞療法VX-880於第一型糖尿病治療的臨床一/二期試驗最新積極成果，12名輸注VX-880的患者皆達成ADA建議的血糖控制目標，且其中11名患者減少或免除了外源性胰島素的使用。不過，患者仍必須長期接受免疫抑制療法。
 
Vertex也在2023年3月宣布，攜手CRISPR Therapeutics運用CRISPR/Cas9基因編輯技術，加速研發避免免疫排斥的第一型糖尿病細胞療法；更早之前，也在2022年7月斥資7.2億美元，收購開發創新幹細胞替代療法的競爭對手ViaCyte。
 
參考資料：
https://ir.sana.com/news-releases/news-release-details/sana-biotechnology-announces-positive-clinical-results-type-1/
 
(編譯 / 吳培安)