美國時間17日，一項刊登在《Nature Medicine》的快訊式論文(brief communication)指出，一名曾在4歲時接受嵌合抗體受體T細胞(CAR-T)治療的小女孩，經過19年依然維持著無癌(cancer-free)狀態，且已經成為兩個孩子的媽。這不僅是迄今以CAR-T細胞治療最長的緩解紀錄，更證明CAR-T在實體癌(solid tumor)也能擁有長期的治療成效。
 
這名病患在2006年時，在休士頓德州兒童醫院參與了由貝勒醫學院(Baylor College of Medicine)發起的臨床一期試驗。在這項研究中，研究團隊利用靶向癌細胞上GD2的EB病毒專一性T淋巴細胞與CD3活化T細胞，治療患有神經母細胞瘤的兒童患者。
 
研究結果令人振奮，卻也顯得錯綜複雜。11名接受CAR-T治療的兒童患者之中，有3名患者所有的癌症徵兆都不見了，但是3名緩解者中有1名復發，1名退出了年度追蹤，最後1名維持了無疾病狀態長達19年。
 
其他8名兒童患者確診為罹癌，但他們在接受CAR-T治療的時候並沒有腫瘤。其中5名患者曾經接受標準療法、出現緩解，但癌症依然復發，另外3位則被認為是高風險復發者。
 
此外，這8名患者在接受治療後10~15年，在貝勒醫學院最後一次的追蹤調查中，有5名患者依然維持無疾病狀態(disease-free)。
 
並未參與此研究的史丹福大學醫學院小兒腫瘤科醫師Sneha Ramakrishna認為，目前還不清楚這些兒童患者是因為CAR-T而得到治癒，還是他們在試驗前就已經戰勝了疾病。但從目前的研究結果來看，以CAR-T治療疾病程度較低的兒童患者值得一試。
 

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CAR-T是一種透過基因工程，將嵌合抗原受體(CAR)接上T淋巴細胞，讓T細胞能夠辨識癌細胞表面的標靶，進而對腫瘤展開精準攻擊的細胞及基因療法(CGT)。
 
在這項研究中所使用的CAR-T，為最早期、缺少共構域(co-stimulatory domains)的第一代CAR-T細胞，其後已經有許多科學家針對CAR結構加以改良，藉以增加靶向腫瘤精準度、降低副作用或是延長CAR-T細胞的存續力，希望為患者帶來更好的治療效益。
 
目前美國食品藥物管理局(FDA)已經批准了7款CAR-T細胞療法，治療血液腫瘤。其中有些早期接受CAR-T治療的患者，已經維持了無癌超過10年。然而，科學家目前還在努力將這項成功在實體癌(solid tumor)上重現。
 
參考資料：
https://www.nature.com/articles/d41586-025-00507-3
原始研究：
https://www.nature.com/articles/s41591-025-03513-0
 
(編譯 / 吳培安)