近(26)日，美國罕病藥物開發公司Soleno Therapeutics 宣布，其開發治療永遠吃不飽——普拉德-威利症候群(Prader-Willi Syndrome, PWS，俗稱小胖威利症)的每日口服藥物Vykat XR ，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療4歲以上患者，成為該疾病首款獲批準的治療藥物。

此次的批准是基於一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床三期試驗，該試驗共招募127名小胖威利症患者進行研究，數據顯示，接受治療至少一年後，患者嚴重暴食行為與強烈飢餓感皆有顯著改善。

Vykat XR是一款針對大腦特定通路的藥物，透過降低與食慾有關的特定胜肽分泌，來幫助患者減少過度進食的衝動。

儘管Vykat XR獲得FDA批准，但在審查過程中，FDA曾因該藥物的不良反應進行長時間審議。數據顯示，超過10%的患者在使用Vykat XR後出現多種副作用。不過FDA最終認為，小胖威利症領域長期存在未滿足的治療需求，因此仍給予藥物上市許可。

小胖威利症是一種因第15號染色體完全或部分缺失而引起的罕見遺傳疾病。患者會逐漸出現對食物的極端執著與失控進食行為，並伴隨強烈焦慮感。

目前主要的治療方式是以飲食控制為主，若未妥善控制，暴食將導致嚴重肥胖、呼吸困難與心血管疾病等併發症，對生活品質造成嚴重影響。

資料來源：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-greenlights-first-ever-treatment-rare-metabolic-disorder-2025-03-26/

(編譯/彭梓涵)