小胖威利症 PWS

小胖威利症有藥了！美FDA批准Soleno首款口服藥

2025-03-27 / 記者 彭梓涵
近(26)日，美國罕病藥物開發公司SolenoTherapeutics宣布，其開發治療永遠吃不飽——普拉德-威利症候群(Prader-WilliSyndrome,PWS，俗稱小胖威利症)的每日口服藥物VykatXR，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療4歲以上患者，成為該疾病首款獲批準的治療藥物。此次的批准是基於一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床三期試驗，該...

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