今年8月，由臺裔美籍合成生物學家盧冠達(Timothy Lu)共同創辦的麻省理工學院(MIT)衍生生技新創Raina Bioscience，在指標性科學期刊《Science》上發表最新生成式人工智慧(AI)RNA模型——GEMORNA，其是全球首個專門用於mRNA序列設計與改良的生成式AI平台，有望改善mRNA療法的轉譯效能與穩定性，進而為相關療法開發帶來變革。
 
Raina共同創辦人暨執行長Jicong Cao表示，GEMORNA平台奠基於合成生物學和生成式AI，利用深度學習模組根據需求設計出mRNA的編碼序列(CDS)和非轉譯序列(UTR)，產生表現性及穩定性皆更佳的mRNA。
 
研究團隊已將GEMORNA進行多項驗證。例如，以此平台設計的螢火蟲酶(firefly luciferase)之編碼全長mRNA，在體外實驗中表現程度增加了41倍；編碼人類紅血球生成素(EPO)的mRNA，表現增加了15倍；mRNA新冠疫苗，在小鼠體內顯著強化了抗體效價(antibody titers)。
 
此外，他們也嘗試將GEMORNA應用在環狀RNA上，也強化了EPO的表現，還能加強嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)的抗癌細胞毒殺能力，在在顯示這項平台在mRNA療法的應用潛力。
 
盧冠達表示，Raina能夠快速且可靠地生成全新mRNA序列，且在表現、精準度、有效性上都更好，有望為研發mRNA相關療法的生物醫藥公司帶來重大變革，例如感染性疾病疫苗、癌症疫苗、體內嵌合抗原受體(CAR)、基因編輯、基因療法應用等。
 
原始研究：
https://www.science.org/doi/10.1126/science.adr8470
參考資料：
https://www.genengnews.com/topics/omics/raina-biosciences-unveils-advanced-generative-ai-platform-for-mrna-therapeutics/
 
(編譯 / 吳培安)