美國時間18日，美國食品藥物管理局(FDA)已批准Arrowhead Pharmaceuticals第一個用於治療罕見疾病家族性乳糜微粒血症(FCS)患者的小干擾RNA(siRNA)藥物Redemplo，成為美國批准的第二個FCS療法、Arrowhead的第一款獲批藥物。其是一種飲食輔助療法，目的在於降低FCS成年患者的三酸甘油酯濃度，該藥物預計於今年底前在美國上市。

siRNA新藥Redemplo三期數據曝光 降三酸甘油酯80%

Redemplo是一種siRNA療法，其作用機制是透過抑制載脂蛋白C-III(apoC-III)的生成，降低三酸甘油酯濃度。載脂蛋白C-III是一種由肝臟產生的蛋白質，在脂肪代謝中具有調節功能，會阻礙三酸甘油酯的分解和清除。

在一項75名患者的PALISADE臨床三期研究試驗中，相較於安慰劑組，Redemplo組患者的三酸甘油酯和載脂蛋白C-III濃度均顯著降低，並減少83%的胰臟炎風險。

去年，FDA批准首個治療FCS的藥物，該藥為Ionis Pharmaceuticals的每月注射反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide,ASO)藥物Tryngolza，於2024年12月上市，並在2025年第三季帶來3,200萬美元營收。而Redemplo每3個月注射一次，提供更便捷的給藥時程。

Redemplo帶來14億美元營收 授予賽諾菲中華區獨家權利

根據倫敦證券交易所集團(LSEG)彙整的數據，分析師平均預期Redemplo到2031年可帶來約14億美元的營收。

Arrowhead已與賽諾菲(Sanofi)合作開發Redemplo，並授予這家法國藥廠在大中華區開發與商業化該藥的獨家權利。

FCS是一種罕見的遺傳性疾病，由脂蛋白脂肪酶(LPL)缺陷所引起。該酶負責分解脂肪微粒，因此缺陷會導致血液中三酸甘油酯濃度異常升高。該疾病會引起腹痛等症狀，嚴重時可導致急性胰臟炎。

資料來源：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-arrowheads-genetic-disorder-drug-2025-11-18/

(編譯/李珍伶)